Компания Ionis Pharmaceuticals недавно опубликовала данные своего клинического испытания IONIS-ENAC-2.5Rx, средства для лечения муковисцидоза. Согласно Newswire, исследование показало очень положительные результаты: у здоровых добровольцев наблюдалось значительное снижение экспрессии эпителиальных натриевых каналов.
О Кистозном Фиброзе
Муковисцидоз (кистозный фиброз)— это генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующим поражением дыхательной и пищеварительной систем. У людей с муковисцидозом нет скользкой слизи, которая обычно содержится в легких. Вместо этого у них образуется густая и липкая слизь, которая накапливается в их организме. Это скопление вызывает засорение дыхательных путей, которые затем задерживают бактерии и вызывают проблемы с дыханием, инфекции, повреждение легких и дыхательную недостаточность. Он также может блокировать пищеварительные ферменты, что затрудняет усвоение питательных веществ. Муковисцидоз — рецессивное заболевание, что означает, что мутировавший ген должен передаваться обоими родителями. Ген, ответственный за это заболевание, влияет на белок, который регулирует движение соли. Мутация в гене также различается по степени тяжести.
Симптомы муковисцидоза влияют на дыхательную и пищеварительную системы. К ним относятся постоянный кашель и хрипы, одышка, трудности с физическими упражнениями, частые инфекции легких, заложенность носа, проблемы с набором веса, запоры, мужское бесплодие, кожа с соленым привкусом и непереносимость физических упражнений.
О IONIS-ENAC-2.5Rx и Об Исследовании
IONIS-ENAC-2.5Rx — антисмысловой препарат, предназначенный для снижения экспрессии эпителиальных натриевых каналов (ENaC) в легких. Поскольку этот канал гиперактивен у людей с муковисцидозом, исследователи надеются, что это лечение уменьшит симптомы.
Он был оценен в исследовании с увеличением однократной дозы, в котором первичной конечной точкой была оценка фармакокинетики и безопасности. Было набрано 32 участника, которым вводили 3, 10, 37,5 или 100 мг IONIS-ENAC-2.5Rx через небулайзер с сеткой Pari eFlow один раз в неделю. В течение следующих 13 недель за участниками следили исследователи. Чтобы оценить конечный результат, им сделали оптоволоконную бронхоскопию.
Исследователи обнаружили, что среднее снижение экспрессии ENaC составило 55,6%. Это очень положительный результат, и медицинские работники и пациенты с нетерпением ждут дальнейшего развития этого метода лечения.
