Терапия FINTEPLA (Фенфлурамин) при Синдроме Драве  Получило Положительное Заключение CHMP

В середине октября биофармацевтическая компания Zogenix объявила, что ее лечение синдрома Драве FINTEPLA (фенфлурамин) получило положительное заключение CHMP. CHMP является частью Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Хотя FINTEPLA получила положительное заключение, решение по заявке на получение разрешения на маркетинг Zogenix еще не принято. Однако решение EMA должно быть принято до конца 2020 года.

FINTEPLA

Это лекарство, отпускаемое по рецепту, предназначено для лечения судорог у пациентов в возрасте от 2 лет. Во многих случаях эти молодые пациенты с синдромом Драве часто испытывают множественные симптомы даже при приеме других противоэпилептических препаратов. FINTEPLA предназначен для приема вместе с другими лекарствами. Положительное мнение о терапии основано на результатах двух клинических испытаний фазы 3 и одного расширенного исследования. В этих испытаниях приняли участие 330 пациентов. Данные показывают, что FINTEPLA относительно безопасен, эффективен и хорошо переносится. Он снизил частоту приступов и поддерживал это снижение в течение определенного периода времени. Однако были некоторые побочные эффекты, в том числе:

  • Потеря аппетита
  • Тошнота и диарея
  • Утомляемость и вялость
  • Лихорадка
  • Повышенная сонливость
  • Бронхит

Синдром Драве

Синдром Драве, впервые описанный французским психиатром и эпилептологом доктором Шарлоттой Драве в 1978 году, является редким генетическим заболеванием, вызывающим тяжелую эпилепсию, которая начинается в младенчестве. Заболевание вызывает генетическую дисфункцию мозга, называемую эпилептической энцефалопатией. Приблизительно 1 из 15700-40 000 младенцев страдает синдромом Драве. Заболевание длится всю жизнь и приводит к частым припадкам, которые часто не поддаются лечению. Перепады температуры, например теплая ванна или жар, могут вызвать судороги. Начальные судороги могут затронуть только половину тела. Как правило, синдром Драве поражает мужчин и женщин одинаково. По оценкам, у 10-20% пациентов синдром Драве заканчивается смертельным исходом до достижения зрелости.

Симптомы включают:

  • Длительные судороги
  • Нарушение равновесия и координации
  • Задержки в развитии и когнитивных процессах
  • Аномалии походки
  • Низкий мышечный тонус
  • Поведенческие проблемы
  • Внезапная неожиданная смерть при эпилепсии (SUDEP)
  • Эпилептический статус или состояние длительного/непрерывного припадка, требующего немедленной медицинской помощи

Узнайте больше о синдроме Драве здесь.

Share this post