Согласно сообщению Street Insider, биофармацевтическая компания Forma Therapeutics Holdings, Inc. недавно объявила, что ее кандидат на исследуемую терапию FT-4202 получил от Европейской комиссии статус Орфанного Лекарства. Препарат также ранее был отмечен Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) и получил статус «Орфанное Лекарство», «Редкое Детское заболевание» и «Ускоренной Процедуры». Он разрабатывается для лечения серповидно-клеточной анемии. Компания Forma Therapeutics специализируется на разработке методов лечения редких заболеваний крови и рака.
О Серповидноклеточной Болезни
Серповидноклеточная анемия — это генетическое наследственное заболевание крови. Это заболевание характеризуется аномалией, влияющей на гемоглобин, который содержится в красных кровяных тельцах и отвечает за перенос кислорода. Аномалия приводит к тому, что клетки крови теряют свою типичную круглую форму и вместо этого принимают удлиненный серповидный вид. Это вызвано генетической мутацией, которая, возможно, возникла в качестве защиты от малярии, хотя это преимущество наблюдается только у людей с серповидно-клеточными признаками, а не у людей. Симптомы начинают появляться примерно в возрасте шести месяцев и включают отек рук и ног, инсульт, бактериальные инфекции и острые эпизоды сильной боли, называемые серповидно-клеточным кризисом. Тяжесть заболевания бывает разной, но эти атаки могут привести к серьезному ухудшению здоровья и повреждению органов. Лечение в основном симптоматическое, но трансплантация костного мозга помогает детям. Заболевание чаще всего поражает людей африканского происхождения. Средняя продолжительность жизни составляет от 40 до 60 лет. Чтобы узнать больше о серповидно-клеточной анемии, нажмите здесь.
О Присвоении Статуса Орфанного Препарата в ЕС
Обозначение орфанного препарата в ЕС аналогично обозначению Орфанного Лекарства в США, но не идентично ему. Обычно оно предназначено для лечения заболеваний, которые считаются редкими, под которыми понимается любое заболевание, которым страдают менее 5 из 10 000 человек в ЕС. Заболевание должно быть хроническим, изнурительным и/или опасным для жизни. Лекарство должно иметь потенциал для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей или иметь серьезные преимущества перед существующими методами лечения. Обозначение дает компании-получателю ряд преимуществ, таких как определенное снижение оплаты, помощь в протоколе и десятилетний период эксклюзивности на рынке, если лекарство одобрено.
В настоящее время принимаются заявки на участие в испытании фазы 1 для изучения фармакологических свойств и безопасности FT-4202. Компания Forma также намеревается начать в начале следующего года испытание фазы 2/3.
