FDA недавно присвоило AMO-02 статус Редкого Детского Заболевания (RPD), средство для лечения врожденной миотонической дистрофии. Поскольку в настоящее время существует неудовлетворенная медицинская потребность в этом заболевании, это назначение — большой шаг в правильном направлении к жизнеспособным вариантам лечения для пациентов.

О Врожденной Миотонической Дистрофии

Врожденная миотоническая дистрофия — это форма мышечной дистрофии, которая характеризуется прогрессирующим ослаблением и атрофией мышц. Есть две формы этого заболевания: тип 1 и тип 2, причем последний часто приводит к менее серьезным симптомам и поражает разные мышцы. Тип 1 является результатом мутировавшего гена DMPK, а тип 2 возникает из-за мутировавшего гена ZNF9. Общие симптомы обеих форм включают нарушение сердечного ритма, слабость сердечных мышц, проблемы с дыханием, слабость произвольных мышц, катаракту, неспособность к обучению, неспособность расслабить мышцы, проблемы с глотанием, камни в желчном пузыре, запоры, аномальные мышцы матки, и проблемы с речью, зрением и слухом. В настоящее время нет лекарства или лечения, специфичного для миотонической дистрофии; лечение симптоматическое.

Об Обозначении Редкого Детского Заболевания

Обозначение RPD зарезервировано для методов лечения, направленных на лечение тяжелого или опасного для жизни заболевания, которое в первую очередь поражает людей в возрасте до 18 лет и менее 200 000 человек в США. Когда компания получает такое обозначение, она также получает стимул: ваучер на приоритетную проверку. Этот ваучер может использовать компания, которая его заработала или продала.

AMO-02

Для продолжения разработки AMO-02 будет проведено двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование. Исследователи планируют набрать 56 пациентов в одиннадцати центрах по всему миру, где они будут оцениваться по функциям мышц и мерам врожденной миотонической дистрофии.

Надеемся, что данные этого испытания будут положительными и поддержат подачу заявки на получение разрешения на продажу в будущем.

Здесь можно найти исходную статью.