По сообщению от EurekAlert! недавнее исследование, представленное на ежегодном собрании Американского Колледжа Ревматологии, описывает некоторые ключевые клинические признаки хронического небактериального остеомиелита - болезни, от которой страдают молодые люди и дети…

Знаете ли вы, что существует несколько форм рассеянного склероза (РС)? Наиболее распространенной формой рассеянного склероза является ремиттирующий, то есть пациенты проходят через периоды симптомов и периоды ремиссии. Однако пациенты с…

Как сообщает Human Rights Watch; в Мозамбике массовая организация по поддержке людей с альбинизмом использует фрески для распространения информации и создания положительного образа болезни. На пяти фресках изображены две молодые…

BioMarin планирует расширить свою клиническую программу для лечения ахондроплазии восоритидом. Это расширение включает в себя два новых испытания фазы 2, первое из которых будет оценивать восприятие восоритида у младенцев с…

Секвенирование ДНК стало частью нашей жизни - но что это такое? Во-первых, это большой бизнес. В 2003 году на секвенирование ферментов и реагентов было вложено около 3 миллиардов долларов США.…

FDA недавно присвоило AMO-02 статус Редкого Детского Заболевания (RPD), средство для лечения врожденной миотонической дистрофии. Поскольку в настоящее время существует неудовлетворенная медицинская потребность в этом заболевании, это назначение - большой…

CymaBay Therapeutics, биофармацевтическая компания, базирующаяся в Ньюарке, Калифорния, разрабатывает и предоставляет доступ к новым методам лечения, в последнее время уделяя особое внимание первичному билиарному холангиту (ПБХ). В настоящее время компания…

Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием.…

Согласно сообщению Cancer Network, Европейская Комиссия недавно одобрила двухкомпонентное комбинированное лечение прогрессирующего рака яичников с положительным результатом гомологичной рекомбинации (HRD). Это поддерживающее лечение первой линии состоит из препаратов олапариба (продается…

Компания Sedor Pharmaceuticals, партнер Ligand Pharmaceuticals, недавно получила одобрение FDA на SESQUIENT, лечение эпилептического статуса. Он одобрен для лечения как взрослых, так и детей, и мы надеемся, что это приведет…

Компания Sierra Oncology недавно выпустила два реферата, которые будут представлены на 62-м ежегодном собрании Американского Общества Гематологов (ASH). Встреча запланирована на 5-8 декабря. Оба реферата касаются момелотиниба, препарата для лечения…

Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас. О…

В начале прошлой недели компания Agios Pharmaceuticals («Agios») объявила, что ее препарат Mitapivat  (Митапиват) получил статус Орфанного Лекарства. Эта пероральная терапия представляет собой активатор пируваткиназы R (PKR). Поскольку компания Agios…