CymaBay Therapeutics, биофармацевтическая компания, базирующаяся в Ньюарке, Калифорния, разрабатывает и предоставляет доступ к новым методам лечения, в последнее время уделяя особое внимание первичному билиарному холангиту (ПБХ).
В настоящее время компания разрабатывает селадельпар, который является селективным сильным агонистом PPARδ против ПБХ. PPARδ — это рецептор ядерного гормона (белок в клетках), который регулирует многие биологические процессы.
О ПБХ
ПБХ — это заболевание, при котором со временем разрушаются желчные протоки. Желчная жидкость, которая вырабатывается в печени, избавляет организм от токсинов и стареющих эритроцитов. Любое повреждение желчных протоков вызывает резервное копирование в печени и может привести к рубцеванию ткани печени (циррозу).
ПБХ чаще всего поражает женщин и обычно появляется в среднем возрасте. Считается, что это хроническое аутоиммунное заболевание, но причина заболевания до сих пор не установлена.
Воспаление в печени начинается, когда там собираются Т-клетки (лейкоциты). Обычно Т-клетки защищают от бактерий, но при ПБХ они разрушают нормальные клетки, выстилающие мелкие желчные протоки печени.
Если не лечить, воспаление распространяется на другие части печени. Когда клетки умирают, они оставляют рубцовую ткань, что в конечном итоге приводит к циррозу (рубцеванию ткани печени). Цирроз нарушает нормальное функционирование печени.
Возможно, наиболее частыми симптомами раннего ПБХ являются зуд (чесотка) и усталость. Вторичной конечной точкой исследования ENHANCE является оценка влияния селадельпара на зуд.
Прогрессирование ПБХ может привести к раку печени.
О Селадельпаре
Селадельпар (MBX-8025) разрабатывается компанией CymaBay для пациентов с ПБХ. Это селективный, мощный и перорально активный рецептор, активируемый пролифератором пероксисом δ (PPARδ).
Препарат получил статус орфанного препарата от FDA и EMA. Селадельпар также получил от FDA обозначение «Прорыв в Терапии». EMA присвоило лекарству статус Приоритетный Медицинский Препарат.
Результаты Исследования Фазы 3 ENHANCE International
Компания CymaBay сообщил о лучших результатах исследования ENHANCE, в котором оценивалась эффективность и безопасность селадельпара для лечения ПБХ. Препарат достиг своей основной конечной точки — безопасности и эффективности. Селадельпар в целом хорошо переносился.
В исследовании (NCT03602560) участвовали 240 пациентов с ПБХ, рандомизированных на плацебо, селадельпар 5 мг или 10 мг один раз в день. Некоторые пациенты, включенные в исследование, получали селадельпар 5 мг в течение шести месяцев. Затем дозу увеличили до 10 мг в зависимости от переносимости на оставшуюся часть (двойного слепого) периода.
По завершении годичного периода участники могут участвовать в более долгосрочном исследовании безопасности. Это исследование представляет собой «открытое» исследование, в котором препарат и дозировка доводятся до сведения участников и врачей, в отличие от двойных слепых исследований.
Компания CymaBay заботится о пациентах с ПБХ и их семьях, и их администрация выразила признательность за их участие в исследовании ENHANCE.
