Согласно отчету в BioPharma Dive, Нью-Йоркская биотехнологическая компания Brainstorm Therapeutics сообщила, что, хотя ее терапия NurOwn от бокового амиотрофического склероза (БАС), по всей видимости, дала положительный эффект, она не значительно превзошла плацебо в испытании. В конце концов, группа плацебо показала результаты значительно лучше, чем ожидалось.

Тот факт, что лечение NurOwn не соответствовало первичной конечной точке испытания, представляет собой последнее разочарование в исследованиях БАС.

Многие нейродегенеративные заболевания ставят в тупик как самых опытных исследователей, так и фармацевтические компании. На сегодняшний день лечение состоит всего из двух лекарств, и даже у них есть огромные ограничения.

Путь Вперед

Генеральный директор Brainstorm Хаим Лебовиц считает, что, поскольку NurOwn добился хороших результатов сам по себе, для этой терапии еще есть путь вперед.

Марк Бедалл определенно согласен. Марк участвовал в испытании фазы 3 NurOwn и утверждает, что NurOwn спас ему жизнь.

На момент постановки диагноза Марку было оставлено от трех до пяти лет жизни, но после прохождения клинических испытаний, посвященных изучению NurOwn и его способности замедлять прогрессирование БАС, его подвижность вернулась к своему нормальному уровню. Он надеется рассказать другим о БАС и NurOwn.

Об Исследовании

Исследование NCT03280056 представляет собой двойное слепое исследование фазы 3, в котором ни врачи, ни пациенты, ни спонсоры, ни другие лица, участвующие в исследовании, не знают, какие пациенты получают плацебо или фактическое лекарство.

Стволовые клетки, используемые в испытании, заготавливают (собирают) из собственного костного мозга пациентов. Затем клетки конструируют так, чтобы выделять молекулы, из которых растут нейроны, предназначенные для замены поврежденных клеток БАС. В этот момент они повторно вводятся пациенту через его спинномозговую жидкость. Цель состоит в том, чтобы двигательные нейроны оставались жизнеспособными в течение более длительного периода времени.

Brainstorm подсчитал, что тридцать пять процентов пациентов, получавших NurOwn, и пятнадцать процентов пациентов, получавших плацебо, достигли своей основной цели. Это означает ежемесячное улучшение на 1,25 пункта с использованием хорошо известной шкалы, которая измеряет ежедневные функции пациентов с БАС.

Оценка Brainstorm оправдала себя. Она показал, что пациенты, получавшие NurOwn, достигли ожидаемого уровня ответа в тридцать пять процентов.

Однако группа плацебо показала неожиданный показатель ответа в 28%, что привело к неудаче испытания.

Одну причину высокого ответа на плацебо предложил Ральф Керн, директор по маркетингу Brainstorm. Он сказал, что на результаты могли повлиять участники с тяжелым БАС. Это число было выше, чем в других исследованиях БАС, и выше, чем ожидалось в исследовании NurOwn. Он объяснил, что эти пациенты плохо реагируют на лечение и их труднее оценить.

О БАС

Начало БАС начинается со слабости в конечности, подергивания мышц или нечеткой речи. Поражаются верхние и нижние нейроны. Симптомы этого смертельного заболевания в конечном итоге ухудшаются до такой степени, что пациент не может говорить, двигаться, есть или дышать самостоятельно.

О NurOwn

NurOwn — это аутологичная (собственными клетками пациента) клеточная терапевтическая технология, разработанная Brainstorm Cell Therapeutics. Brainstorm — ведущий разработчик методов лечения взрослых стволовыми клетками. Базируется в Израиле.

NurOwn использует мезенхимальные стволовые клетки (МСК), выделенные из костного мозга пациента. МСК могут продуцировать различные типы клеток, такие как кости, хрящи и жир.

Можно ли Вылечить БАС?

Лекарства от БАС нет, хотя доступны некоторые лекарства, которые немного увеличивают общую выживаемость и улучшают качество жизни. Текущий прогноз от начала БАС — от двух до четырех лет.

Однако технологии исследования стволовых клеток предоставили исследователям новые инструменты в их усилиях по поиску лекарства от этого расстройства.

Важность Стволовых Клеток

Стволовые клетки не заменяют больные двигательные нейроны. Однако трансплантированные стволовые клетки выделяют нейротрофические вещества, которые создают нейрозащитную среду и уменьшают разрушение моторных нейронов.

Исследователи сосредотачиваются на стволовых клетках по двум причинам:

• Для тестирования необходим достаточный запас ячеек. Форма стволовых клеток, называемая индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками (иПСК), имеет сходство с нейронами, пораженными БАС. Исследователи могут создать огромное количество иПСК из небольшого образца кожи, взятого у пациентов с БАС. Это позволяет исследователям бесконечно проводить тесты с использованием идентичных клеток.
• Стволовые клетки способны заменять поврежденные клетки любого типа и в любом месте тела. Трансплантация стволовых клеток защищает здоровые нейроны.

Взгляд Вперед

Как сообщил Fineko / abc.az генеральный директор Lebovits, Brainstorm в настоящее время ведет переговоры с FDA. Хотя необходимы долгосрочные исследования, на данном этапе исследователи предполагают, что терапия стволовыми клетками все еще может замедлить прогрессирование БАС.