Недавно биофармацевтическая компания Nkarta объявила о дозировании для первого пациента в рамках фазы 1 клинического исследования. В рамках исследования ученые будут оценивать и анализировать исследуемый препарат NKX101 для пациентов с…
от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это генетическое заболевание, поражающее центральную и периферическую нервную систему человека, а также скелетные мышцы, которые контролируют…
Головной Проект Мышечная Дистрофия (PPMD) - это некоммерческая организация, деятельность которой направлена на борьбу за лекарство, улучшение ресурсов и повышение осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Более года назад они…
ПМДР Предменструальное дисфорическое расстройство (ПМДР) - это психологическое заболевание, которое циклически возникает вместе с менструальным циклом. К сожалению, поскольку симптомы этого заболевания могут отражать многие диагнозы психического здоровья, пациентам может…
Согласно статье Biospace, компания Takeda Pharmaceuticals опубликовала результаты своего исследования фазы 3 HELP, расширенного исследования TAKHZYRO. Это лечение наследственного ангионевротического отека (НАО) снижает частоту приступов и даже предотвращает их в…
Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в рамках исследовательского лечения авальглюкозидазой альфа будет рассмотрена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA)…
Дилатационная кардиомиопатия - это сердечное заболевание, вызванное мутацией в гене RBM20. Это заболевание сердца уникально, поскольку оно может поражать молодых людей. Эти люди подвержены повышенному риску внезапной смерти. Сердечную недостаточность…
Согласно сообщению PR Newswire, компания Autoimmune Registry, Inc. (ARI) недавно опубликовала свой первый в истории список аутоиммунных заболеваний. Этот список включает в общей сложности более 150 различных болезненных состояний, а…
Согласно сообщению Newswise, совместная исследовательская группа из Медицинской Школы Сан-Диего Калифорнийского Университета и Института Геномной Медицины Рэди-Чилдс будет исследовать расщелину позвоночника, редкий врожденный дефект. Это исследование будет продолжено благодаря пятилетнему…
Компания Takeda Pharmaceuticals недавно присудила XOMA Corporation 2 миллиона долларов за достижение следующей вехи в разработке мезагитамаба, средства для лечения миастении (MG). По данным Biospace, XOMA недавно ввела дозу первому…
Когда компания по генной терапии Asklepios BioPharmaceutical, Inc. («AskBio») и биотехнологическая компания Selecta Biosciences («Selecta») объединили усилия для борьбы с генетическими нарушениями, каждая компания представила свои лучшие технологии и идеи.…
В конце ноября терапевтическая компания RNAi Alnylam Pharmaceuticals («Алнилам») объявила, что ее терапия OXLUMO (Lumasiran) получила одобрение Европейской Комиссии (ЕК) как для детей, так и для взрослых пациентов с первичной…
С 13 по 16 ноября исследователи, врачи и другие лица участвовали в ежегодном собрании Американской Ассоциации по Изучению Заболеваний Печени (AASLD), или цифровом опыте встречи по проблемам печени. Во время…
Как сообщает Medical Xpress; Британская благотворительная организация Fight for Sight, занимающаяся проблемами зрения, сделала захватывающее объявление для людей с макулярными заболеваниями: они только что предоставили финансирование команде Королевского Колледжа Лондона…
В недавней статье в BioSpace были освещены презентации Twist Bioscience, быстрорастущей компании в области геномной и синтетической биологии. Компания Twist представила свою линейку продуктов на виртуальном Ежегодном Собрании Американского Общества…
Недавно Американский Колледж Ревматологии (ACR) фактически провел ежегодное собрание ACR Convergence 2020. На встрече исследователи поделились новыми идеями в области ревматологии; они были сосредоточены на лечении, диагностике, исследованиях и уходе…
Согласно отчету в BioPharma Dive, Нью-Йоркская биотехнологическая компания Brainstorm Therapeutics сообщила, что, хотя ее терапия NurOwn от бокового амиотрофического склероза (БАС), по всей видимости, дала положительный эффект, она не значительно…
В недавнем пресс-релизе компания по генной терапии Orchard Therapeutics («Orchard») объявила, что FDA одобрило заявку Orchard на разработку Нового Исследуемого Препарата (IND) для OTL-200. Это решение для генной терапии разработано…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
