Согласно сообщению от Markets Insider, биотехнологическая компания REGENXBIO Inc. недавно опубликовала данные своего клинического испытания 1/2 фазы. Это промежуточные данные групп 1 и 2 в испытании его экспериментальной генной терапии RGX-121 в качестве лечения пациентов в возрасте до 5 лет, которые живут с мукополисахаридозом II (MPS II), также известным как синдром Хантера. REGENXBIO уделяет приоритетное внимание разработке потенциально лечебных генных методов лечения с использованием собственной технологической платформы NAV®.
О Синдроме Хантера
Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II (MPS II), является редким заболеванием лизосомального накопления. Это Х-сцепленное заболевание вызвано мутациями гена IPS и поражает почти исключительно мужчин. Эта мутация вызывает дефицит определенного фермента, который позволяет другим веществам накапливаться в организме и вызывать симптомы. Эти симптомы включают ушные инфекции, абдоминальную грыжу, увеличенный язык, отчетливые черты лица, снижение развития, жесткость суставов, увеличение селезенки и печени, проблемы с сердцем, поражения кожи, поведенческие аномалии, дегенерацию сетчатки и потерю слуха. Лечение синдрома Хантера включает заместительную ферментную терапию и трансплантацию костного мозга или стволовых клеток; эти методы лечения не могут устранить неврологические симптомы. Исследования в области генной терапии этого заболевания также продолжаются. Известно, что во всем мире около 2000 человек страдают этим расстройством. Чтобы узнать больше о синдроме Хантера, нажмите здесь.
Промежуточные Данные
Компания также недавно объявила о своем намерении запустить третью группу в испытании, в которой будет использоваться более высокая доза RGX-121, с планами начать регистрацию в начале следующего года. Пациенты из первых двух групп впервые прошли генную терапию еще два года назад, и результаты продолжают обнадеживать. Профиль безопасности оказался хорошим, и пациенты отмечают улучшение нейрокогнитивного развития и долгосрочную активность биомаркеров. Развитие, наблюдаемое у пролеченных пациентов, превышает то, что обычно можно было бы ожидать при естественном течении синдрома Хантера.
На данный момент восемь пациентов получили дозу, и никаких серьезных побочных эффектов от лечения зарегистрировано не было. Вещество, которое накапливается при синдроме Хантера, называется гепарансульфатом, и у всех пациентов наблюдалось его снижение с момента введения дозы в диапазоне от 12,5% до 52,6%.
REGENXBIO планирует представить дальнейшие данные на 17-м Всемирном Симпозиуме, который состоится 8-12 февраля следующего года.
