Согласно сообщению Globe Newswire, биофармацевтическая компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. недавно объявила, что ее исследовательский препарат UX701 получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). Это обозначение предназначено для лечения болезни Вильсона, редкого заболевания. Компания намерена подать в агентство заявку на получение нового лекарственного препарата (IND) до конца года.
О Болезни Вильсона
Болезнь Вильсона — это генетическое заболевание, при котором организм не может нормально перерабатывать и выделять медь. Таким образом, этот металл накапливается в организме и вызывает ряд симптомов. Без вмешательства в конечном итоге это может привести к летальному исходу. Это заболевание вызвано генетической мутацией, затрагивающей ген ATP7B. Симптомы включают носовое кровотечение, рвоту, слабость, тремор, жидкость в брюшной полости, жесткость мышц, отек конечностей, затрудненную речь, желтуху, беспокойство, галлюцинации, зуд и изменения личности. Это может привести к более серьезным осложнениям, таким как печеночная недостаточность или рак печени, а также к проблемам с почками. Болезнь Вильсона обычно лечится с помощью диетических изменений, таких как диета с низким содержанием меди и отказ от медных продуктов для приготовления пищи, а также определенных лекарств. Однако большинство лекарств могут иметь серьезные побочные эффекты. Трансплантация печени может быть излечивающей, но обычно она проводится только пациентам, у которых наблюдаются осложнения со стороны печени, или которые иным образом не реагируют на другие подходы. Чтобы узнать больше о болезни Вильсона, нажмите здесь.
Об Обозначении Орфанных Лекарств
Обозначение орфанного лекарства обычно зарезервировано для методов лечения, которые разрабатываются для лечения болезненных состояний, которые считаются редкими. Это определяется как любое заболевание или состояние, которым страдает менее 200 000 человек в США. Препарат должен обладать потенциалом для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей или предлагать возможные преимущества в отношении безопасности или эффективности по сравнению с существующими методами лечения. Это обозначение дает компании-получателю несколько преимуществ, таких как налоговые льготы, отказ от определенных сборов и период эксклюзивности на рынке продолжительностью семь лет, если препарат одобрен FDA.
О UX701
При ограниченных вариантах лечения, которые могут иметь серьезные побочные эффекты, существует острая необходимость в более эффективных методах лечения болезни Вильсона. UX701 — это генная терапия, направленная на стабилизацию экспрессии переносчика меди ATP7B после однократного введения.
