С момента своего создания биофармацевтическая компания Geron Corporation («Герон») работала над разработкой первоклассных методов лечения гематологических миелоидных злокачественных новообразований. Совсем недавно компания Geron начала оценивать imetelstat у пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС) низкого риска. В пресс-релизе от 10 декабря 2020 года компания Geron объявила о важной вехе в своем исследовании IMerge фазы 3: охват 50%.

Imetelstat

Imetelstat, разработанный и исключительно принадлежащий компании Geron, представляет собой ингибитор теломеразы, предназначенный для пациентов с гематологическим раком. Терапия работает, вызывая апоптоз или запрограммированную смерть раковых клеток. В настоящее время imetelstat получил статус Ускоренной Процедуры для лечения рефрактерных или резистентных к лечению МДС без del (5q) и миелофиброза (МФ) от промежуточного риска до высокого риска. Компания Geron представила текущие результаты клинического исследования IMerge Phase 2 на Ежегодном Собрании Американского Общества Гематологов (ASH) под Рефератом № 658.

Теперь компания Geron продолжит оценку imetelstat для МДС в рамках исследования IMerge фазы 3, а также для МФ в рамках исследования IMpactMF фазы 3. Всего будут включены 170 пациентов с МДС низкого риска. Для участия в исследовании пациенты должны предварительно получить лечение препаратом, стимулирующим эритропоэз (ЭСС); однако у этих же пациентов этот ESA не обеспечил облегчения симптомов или остановки прогрессирования заболевания. Вместо этого все пациенты зависят от переливания крови.

В рамках исследования ученые оценят безопасность, эффективность и переносимость imetelstat. Во-первых, исследователи проверит, сколько пациентов больше не зависят от переливания крови по истечении 8-недельного (2-месячного) периода. Затем исследователи проанализируют этот же уровень независимости по прошествии 24 недель (5,5 месяцев). В целом, компания Geron надеется достичь полного набора участников к середине 2021 года.

Миелодиспластические Синдромы (МДС)

В целом миелодиспластические синдромы (МДС) состоят из группы прогрессирующих заболеваний, которые препятствуют образованию здоровых клеток крови в костном мозге. Существует пять подтипов МДС: рефрактерная анемия, рефрактерная анемия с сидеробластами, рефрактерная анемия с избытком бластов, рефрактерная анемия с избытком бластов в стадии трансформации и хронический миеломоноцитарный лейкоз. В любом случае клетки крови либо никогда не покидают костный мозг, либо рано умирают. Примерно в половине случаев МДС прогрессирует до острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).

Приблизительно 60 000 американцев страдают МДС. В целом ежегодно ставится около 16 000 новых диагнозов. Обычно МДС чаще встречается у мужчин, чем у женщин. Хотя он может поражать людей всех возрастов, МДС чаще встречается у людей старше 60 лет. Хотя врачи не уверены, что именно вызывает МДС, считается, что это сочетание генетики и внешних факторов, таких как химическое воздействие или химиотерапия. Симптомы включают:

• Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
• Легкие синяки и кровотечения
• Нейтропения (низкое количество лейкоцитов)
• Частые инфекции
• Анемия (низкое количество эритроцитов)
• Усталость
• Учащенное сердцебиение
• Затрудненное дыхание / одышка
• Бледность (бледная кожа)
• Боль в груди
• Петехии или маленькие красные пятна под кожей
• Непереносимость физических упражнений