В недавнем пресс-релизе фармацевтическая компания Acer Therapeutics, Inc. («Acer») объявила о публикации данных по целипрололу у пациентов с COL3A1-положительным сосудистым синдромом Элерса-Данлоса (сСЭД). В статье, опубликованной в журнале European Journal of Vascular and Endovascular Surgery, наблюдали за 40 пациентами с сСЭД в течение 8-летнего периода. В конечном итоге эти данные позволяют лучше понять, как целипролол (EDVISO) влияет на результаты лечения пациентов.

Целипролол

Целипролол, также известный как EDVISO, представляет собой новое молекулярное соединение (NME). FDA определяет NME как:

[содержащие] активные части, которые ранее не были одобрены FDA, ни в качестве лекарственного средства с одним ингредиентом, ни как часть комбинированного продукта; эти продукты часто представляют собой важные новые методы лечения пациентов.

До публикации этих данных целипролол получил обозначение как Орфанного Препарата, так и Приоритетный Обзор. Однако FDA объяснило, что необходимы дополнительные клинические испытания, чтобы определить, как целипролол снижает риск клинических событий, связанных с сСЭД. Хотя компания Acer обжаловала это решение, FDA попросило компанию изучить дополнительные направления исследований, прежде чем повторно подать заявку на новое лекарство (NDA).

В настоящее время нет одобренных методов лечения пациентов с сСЭД. К сожалению, это считается наиболее тяжелым подтипом СЭД; пациенты могут испытывать разрыв кишечника, матки или артерии, что может быть фатальным. Средний возраст смерти пациентов с сСЭД составляет около 51 года. Таким образом, для удовлетворения этой неудовлетворенной потребности необходимо найти потенциальное лечение.

Недавно опубликованные данные основаны на исследовании пациентов из университетской больницы Упсалы. Пациенты находились под наблюдением от 1 до 98 месяцев, в среднем 22 месяца. Во время этого исследования 40 пациентов получали целипролол 2 раза в день с максимальной общей дозой 400 мг. Исследователи определили, что препарат довольно хорошо переносится. Однако сосудистые проблемы все же возникли. Из 40 пациентов 5 (12,5%) испытали серьезное сердечно-сосудистое заболевание, 4 из которых закончились смертельным исходом.

Синдром Элерса-Данлоса (СЭД)

В целом, синдром Элерса-Данлоса (СЭД) — это общий термин для группы наследственных заболеваний, которые влияют на соединительную ткань кожи, костей, органов, кровеносных сосудов и тканей тела. СЭД влияет на коллаген и родственный белок; в результате ткани тела претерпевают изменения в структуре и функциональности. Существует около 13 подтипов СЭД, включая сосудистые СЭД (сСЭД), миопатические СЭД (мСЭД) и СЭД при артрохалазии (aСЭД). Хотя эти подтипы различаются по генетике и симптомам, они часто имеют схожие характеристики: гипермобильность, эластичность кожи и хрупкость тканей. Примерно 1 из 2500-5000 человек имеет СЭД. Хотя симптомы различаются, они могут включать:

• Осложнения беременности
• Мягкая, бархатистая кожа, сверхэластичная и чрезвычайно хрупкая.
• Легкие синяки и кровотечения
• Плохое заживление после шрамов
• Гипермобильность
• Мышечные разрывы
• Деформации пальцев, шеи и позвоночника
• Внутреннее кровотечение
• Инсульт
• Усталость
• Изжога
• Запор
• Частый вывих сустава