Согласно European Pharmaceutical Review, результаты клинических испытаний фазы 1/2а подтверждают использование AstroRx для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). В клиническом исследовании, возглавляемом компанией «Кадимастем» («Kadimastem»), анализировалась безопасность, эффективность и переносимость лечения клетками астроцитов.
AstroRX
AstroRx, разработанная компанией Kadimastem, представляет собой клеточную терапию, в которой используются астроциты, полученные из эмбриональных стволовых клеток человека (hESC). Neuroscientifically Challenged определяет астроциты как:
звездчатые глиальные клетки, которые выполняют ряд функций, включая поддержку гематоэнцефалического барьера, снабжение нейронов питательными веществами, восстановление нервной ткани после травмы и облегчение нейротрансмиссии.
В основном астроциты поддерживают здоровую функцию нервной системы и могут помочь предотвратить нейродегенерацию. В этом случае AstroRx работает для устранения неисправности клеток, предотвращения прогрессирования болезни БАС, улучшения качества жизни (QOL) и помогает пациентам прожить дольше. FDA присвоило AstroRx статус Орфанного Препарата для лечения БАС.
В ходе клинического испытания исследователи оценили безопасность, эффективность и переносимость AstroRx в группе B. 5 пациентов, участвовавших в исследовании. Эти пациенты получили 250×106 клеток AstroRx и также участвовали в 6-месячном наблюдении. Когорта А, которая прошла лечение ранее в 2020 году, получила 100х106 клеток. В когорте B AstroRx значительно снизил прогрессирование заболевания до 45%. Эти результаты были поддержаны в течение периода наблюдения. Кроме того, лечение оказалось относительно безопасным и хорошо переносимым, серьезных побочных реакций не сообщалось. Эти данные согласуются с тем, что исследователи обнаружили с помощью когорты A.
Теперь Kadimastem надеется продолжить клиническую разработку AstroRx и провести дополнительные клинические испытания в будущем.
Боковой Амиотрофический Склероз (БАС)
Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, является прогрессирующим неврологическим заболеванием, которое вызывает гибель ствола головного мозга, спинного мозга и нервных клеток головного мозга. Хотя пациенты с семейным БАС имеют специфические генетические мутации, приводящие к их заболеванию, приблизительно 90-95% диагнозов БАС имеют неизвестные причины. Когда нервные клетки умирают, мышцы начинают слабеть, что приводит к потере произвольных движений. Во многих случаях БАС приводит к летальному исходу, поскольку пациенты теряют способность дышать. Как правило, БАС чаще встречается у белых мужчин в возрасте от 60 до 69 лет. Симптомы различаются, но могут включать:
- Беспокойство и депрессия
- Частые спотыкания и падения
- Затруднения при разговоре или глотании
- Изменения в речи (невнятная, замедленная речь)
- Мышечные боли, спазмы и слабость
- Плохая осанка
- Затрудненная ходьба или выполнение мелких движений
