Компания Soleno Therapeutics объявила, что в четверг, 4 февраля, в полдень по восточному стандартному времени, они проведут вебинар для лидеров мнений (KOL). Этот вебинар будет посвящен синдрому Прадера-Вилли, в частности неудовлетворенным медицинским потребностям, с которыми сталкиваются люди, и разработке планшета Soleno DCCR.
О Синдроме Прадера-Вилли
Синдром Прадера-Вилли (СПВ) — это редкое генетическое заболевание, которое характеризуется постоянным чувством голода (гиперфагией). Этот голод начинается в двухлетнем возрасте. У людей с этим синдромом часто бывают физические, психические и поведенческие проблемы. Люди могут испытывать интеллектуальные нарушения и проблемы с обучением. Это заболевание вызывает ошибка в одном или нескольких генах хромосомы 15. Эти ошибки нарушают функцию гипоталамуса, который является частью мозга, отвечающей за высвобождение гормонов. Обычно это спорадическая мутация, которая приводит к ошибкам на 15 хромосоме.
Симптомы синдрома Прадера-Вилли будут меняться с возрастом. Сразу после рождения симптомы включают плохой мышечный тонус, характерные черты лица, такие как узкий лоб, миндалевидные глаза и треугольный рот; плохой сосательный рефлекс, плохая реакция и недоразвитые гениталии. По мере того, как ребенок достигает раннего детства, симптомы могут измениться на гиперфагию, замедленный рост и физическое развитие, когнитивные нарушения, замедленные двигательные нарушения, ожирение, проблемы с речью и поведением, низкий рост, маленькие руки и ноги и нарушения сна. Лечение симптоматическое и включает правильное питание, гормоны роста человека, контроль веса, лечение половыми гормонами, поведенческую и физиотерапию, а также лечение расстройства сна.
О Вебинаре
Этот веб-семинар посвящен вариантам лечения пациентов с синдромом Прадера-Вилли, а также предоставит обновленную информацию о разработке таблетки с контролируемым высвобождением диазоксида холина (DCCR) компании Soleno, которую принимают один раз в день. Мероприятие возглавят эксперты: доктор Тереза Стронг из Фонда исследований Прадера-Вилли и доктор Дженнифер Миллер из Университета Флориды.
Доктор Миллер возглавляет программу лечения синдрома Прадера-Вилли в Университете Флориды, что означает, что она связана с крупнейшими группами пациентов во всем мире. Она имеет опыт работы в области педиатрии и детской эндокринологии, а также клинических исследований.
Доктор Стронг является директором и соучредителем Фонда исследований Прадера-Вилли, который был создан для улучшения лечения, понимания и осведомленности о СПВ. Она имеет докторскую степень в области медицинской генетики и ранее работала в области генной терапии рака.
Если вас интересует вебинар, вы можете зарегистрироваться здесь. Чтобы найти исходную статью, нажмите здесь.
