В пресс-релизе от конца января 2021 года биофармацевтическая компания Seelos Therapeutics, Inc. («Seelos») объявила о выдаче австралийского патента на трегалозу (SLS-005). Патент (№ 2019204513) посвящен использованию трегалозы для лечения различных нейродегенеративных заболеваний, характеризующихся аномальной агрегацией белков. Например, лекарство может быть использовано при болезни Пика, кортикобазальной дегенерации и окулофарингеальной мышечной дистрофии. Дополнительные условия будут объяснены ниже.

Патент распространяется на внутривенное введение фармацевтического состава с использованием трегалозы в качестве единственного активного ингредиента. Он разработан для облегчения симптомов, связанных с этими нейродегенеративными заболеваниями.

Трегалоза описывается как:

низкомолекулярный дисахарид (0,342 кДа).

Он способен преодолевать гематоэнцефалический барьер, помогать очищать накопление белка в клетках и стабилизировать белок во всем организме. В исследованиях на животных трегалоза снижала аномальную агрегацию белка. Он также может помочь очистить клетки, активируя фактор транскрипции EB (TFEB), который, по мнению многих исследователей, является ключом к лечению множества редких заболеваний.

Трегалоза — Излечиваемые Заболевания

Прогрессирующий Супрануклеарный Паралич (ПСП)

Врачи не уверены в точной причине прогрессирующего супрануклеарного паралича (ПСП), неврологического расстройства, которое влияет на движения. Однако врачи знают, что это заболевание возникает в результате постепенного повреждения нервных клеток в стволе мозга и вокруг него. Пациенты с ПСП часто имеют аномальное накопление тау-белка. По оценкам, 3-6 из каждых 100 000 человек имеют ПСП. Заболевание обычно поражает людей в возрасте от 45 до 75 лет и чаще встречается у мужчин, чем у женщин. Симптомы включают:

• Прогрессивно ухудшающееся равновесие и ходьба
• Замедленное движение
• Бессонница или другие проблемы со сном
• Невнятная речь
• Тремор рук
• Затуманенное зрение
• Жесткость мышц
• Затруднения при разговоре, еде и глотании
• Изменения настроения, поведения, личности и критического мышления
• Депрессия

Спиноцеребеллярная Атаксия (СЦА)

Различные генетические мутации вызывают спиноцеребеллярную атаксию (СЦА), наследственные заболевания, возникающие в результате повреждения нервной системы. По мере повреждения нервной системы участки головного и спинного мозга, контролирующие движение, начинают дегенерировать. Каждая форма СЦА отличается определенной генной мутацией. Симптомы включают:

• Потеря координации, особенно при ходьбе
• Нерегулярная походка
• Трудности, связанные с усвоением знаний и обучением
• Проблемы с памятью
• Ненормальная речь
• Непроизвольные движения глаз

Атаксия Фридрейха (FRDA)

Мутации гена FXN вызывают атаксию Фридрейха (FRDA), редкое генетическое заболевание, которое вызывает неврологические и двигательные проблемы. Обычно FXN производит фратаксин, который играет роль в функции и энергии митохондрий. Без достаточного количества фратаксина организму трудно выполнять нормальные функции. По оценкам, 1 из каждых 40 000 американцев имеет FRDA. В большинстве случаев симптомы появляются в возрасте 5-15 лет. Однако позднее начало FRDA появляется после 25 лет, а очень позднее — после 40. Хотя прогрессирование заболевания замедляется в случаях с поздним и очень поздним началом, многим пациентам с FRDA требуется инвалидная коляска. Симптомы включают:

• Усталость
• Грудная боль
• Одышка и/или затрудненное дыхание
• Плохая координация
• Невнятная речь
• Изменения зрения и слуха
• Диабет
• Сколиоз (искривление позвоночника)