ЕС Одобрил Inrebic для Лечения Спленомегалии с Миелофиброзом

8 февраля 2021 года глобальная биофармацевтическая компания Bristol Myers Squibb сообщила, что Европейская Комиссия (ЕК) одобрила заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) для Inrebic (федратиниб). В течение примерно 10 лет было немного одобренных вариантов лечения пациентов с первичным, пост-полицитемическим истинным или пост-эссенциальным тромбоцитемическим миелофиброзом. Однако теперь препарат Inrebic предлагает более доступный вариант лечения для этих пациентов, для тех, кто никогда не лечился ингибитором JAK или чье предыдущее лечение руксолитинибом было неэффективным. В частности, препарат Inrebic предназначен для пациентов, у которых наблюдается спленомегалия (увеличенная селезенка) в результате миелофиброза.

Inrebic (федратиниб)

Inrebic (федратиниб) представляет собой пероральный селективный ингибитор JAK2. Лечение действует против JAK2 и FLT3 дикого типа или мутационно активированных. Во многих случаях мутированный или аномальный JAK2 связан с некоторыми проблемами со здоровьем, связанными с миелофиброзом и истинной полицитемией (PCV). Препарат снижает распространение раковых клеток и даже вызывает гибель раковых клеток. Также было показано, что Inrebic уменьшает увеличение селезенки и фиброз (образование рубцовой ткани). Хотя недавнее разрешение позволит продавать препарат по всей Европе, разрешение не распространяется на Великобританию. В США Inrebic получил статус Орфанного Препарата.

Недавнее решение Европейской Комиссии основывалось на данных клинических испытаний фазы 3 JAKARTA и фазы 2 JAKARTA2, в которых Inrebic сравнивался с плацебо. Данные показали, что Inrebic значительно уменьшал спленомегалию, фиброз и другие связанные симптомы по сравнению с плацебо. На протяжении всего процесса разработки препарата дозы Inrebic получали 608 пациентов. Из них у 8 пациентов возникли серьезные побочные реакции, и один пациент умер.

Информация о Безопасности Inrebic

У пациентов, получавших Inrebic, у некоторых развилась энцефалопатия Вернике, неврологическое заболевание, вызванное дефицитом витамина B1. Симптомы включают нарушение координации, спутанность сознания, непроизвольные движения глаз и нарушение памяти. Если вы принимаете Inrebic и испытываете какие-либо из этих симптомов, немедленно обратитесь к врачу.

Другие возможные побочные эффекты или побочные реакции включают:

  • Анемия (низкое количество эритроцитов)
  • Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
  • Тошнота и рвота
  • Диарея
  • Повышенный уровень АЛТ и АСТ

Первичный Миелофиброз

Первичный миелофиброз — редкое заболевание костного мозга и лейкемия, вызванная идиопатической мутацией гена. Как правило, мутации генов JAK2, MPL или CALR вызывают миелофиброз. Эти мутации заставляют гемопоэтические стволовые клетки непрерывно воспроизводиться, вытесняя здоровые клетки. Поскольку костный мозг также вызывает фиброз или рубцевание, он не может производить достаточно здоровых клеток крови. Обычно миелофиброз поражает людей старше 50 лет. По оценкам, 1 из каждых 500 000 человек в мире имеет первичный миелофиброз. Хотя это заболевание одинаково влияет на мужчин и женщин, это заболевание встречается в 2 раза чаще у детей женского пола, чем у мальчиков. Симптомы включают:

  • Анемия (низкое количество эритроцитов)
  • Бледная кожа
  • Мышечная слабость
  • Увеличение селезенки и печени
  • Усталость
  • Одышка
  • Головные боли
  • Раздражительность
  • Ночная потливость
  • Чрезмерные синяки и кровотечения
  • Частые инфекции
  • Опухоли желудочно-кишечного тракта, легких, кожи, печени и селезенки
  • Боль в костях и суставах

Узнайте больше о миелофиброзе здесь.

Истинная Полицитемия (PCV)

Дефектный или мутировавший ген JAK2 вызывает истинную полицитемию (PCV), редкий, но медленно пролиферирующий рак крови. Обычно JAK2 играет роль в регуляции клеточной продукции в костном мозге. Когда JAK2 дефектен, красные и белые кровяные тельца и тромбоциты начинают чрезмерно продуцироваться. Это вызывает сгущение крови, что в конечном итоге может привести к сердечному приступу, инсульту или опасным тромбам. Обычно у пациентов с PCV симптомы не проявляются до более поздних стадий. Когда появляются симптомы, они включают:

  • Спленомегалия
  • Боль и вздутие живота
  • Двоение в глазах
  • Мышечная слабость
  • Головокружение
  • Боль в суставах
  • Одышка / затрудненное дыхание, усиливающееся в положении лежа
  • Зуд, усиливающийся после воздействия теплой воды.
  • Головная боль
  • Чрезмерное потоотделение
  • Необычное кровотечение

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email