Во время клинических испытаний исследователи работают над расширением клинических знаний, формированием понимания определенных заболеваний или состояний и узнают больше о новом лекарстве, хирургическом устройстве или технологии модификации поведения. Однако не все клинические испытания успешны. Согласно Fierce Biotech, транснациональная фармацевтическая компания Sanofi является одной из недавних компаний, испытание которой не удалось. Компания Sanofi поделилась, что после неудачного исследования венглюстата (venglustat) на втором этапе лечения болезни Паркинсона компания остановит ряд промежуточных программ.
Sanofi и Их Программы
Во втором этапе клинического исследования ученые изучали венглюстат (ибиглюстат), экспериментальный препарат для лечения пациентов с болезнью Паркинсона. Препарат для перорального введения представляет собой ингибитор глюкозилцерамидсинтазы (ГКС), предназначенный для проникновения и лечения центральной нервной системы (ЦНС). В частности, компания Sanofi считала, что этот препарат будет полезен пациентам с мутациями гена GBA, обнаруженными примерно у 10% всех диагнозов болезни Паркинсона. Эта конкретная генетическая мутация была связана с более ранним началом симптомов, более быстрым прогрессированием заболевания и худшими исходами для пациентов.
Болезнь Паркинсона
Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее заболевание центральной нервной системы (ЦНС), которое влияет на движения. Смерть дофаминергических нейронов вызывает болезнь Паркинсона. По мере того как нейроны, производящие дофамин, дегенерируют, умирают или повреждаются, они препятствуют коммуникации между мышцами и мозгом. Хотя точная причина неизвестна, многие предполагают, что факторы образа жизни и окружающей среды, генетика и микроскопические нейронные белки играют роль в болезни Паркинсона. Обычно болезнь Паркинсона протекает в пять стадий. На первой стадии пациенты могут испытывать легкий тремор только на одной стороне тела, который распространяется на обе стороны к фазе 2. На стадиях 3 и 4 пациенты теряют равновесие и испытывают замедленные движения, постепенно теряя способность жить самостоятельно. Наконец, на стадии 5 пациенты больше не могут стоять или ходить самостоятельно и могут испытывать галлюцинации. Симптомы включают:
- Жесткость мышц
- Плохая осанка и равновесие
- Замедленное движение
- Потеря способности моргать или улыбаться
- Галлюцинации
- Деменция
- Нарушения сна
- Тремор и / или дрожь в обеих руках
- Изменения речи, например невнятность или заикание
- Беспокойство или апатия
- Усталость
- Потеря обоняния
Узнайте больше о болезни Паркинсона здесь.
