Во время клинических испытаний исследователи работают над расширением клинических знаний, формированием понимания определенных заболеваний или состояний и узнают больше о новом лекарстве, хирургическом устройстве или технологии модификации поведения. Однако не…

Prevail Therapeutics, компания, специализирующаяся на разработке генной терапии нейродегенеративных заболеваний, объявила о выдаче патента на композицию для PR001. Эта терапия предназначена для лечения нейронопатической болезни Гоше и болезни Паркинсона с…

Согласно статье из «Parkinson's News Today», недавнее исследование могло выявить причины хронической боли и повреждения сенсорных нервов, которые обнаруживаются в некоторых случаях болезни Паркинсона. Исследование объясняет причиной изменения уровней глюкоцереброзида…

Корпорация CytRx опубликовала результаты второго этапа своего исследования аримокломола как средства лечения болезни Гоше. Данные были положительными, и это продемонстрировало способность этой терапии преодолевать гематоэнцефалический барьер. Аримокломол также мог достигать…

Согласно данным из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Orphazyme A/S недавно объявила о том, что она подала Заявку на Новое Лекарственное Средство (NDA), для экспериментального лечения, Аримокломол в Управление по Контролю за…

Чувствовали ли вы себя немного напряженно или раздражительно? Может устали? Я знаю, что мой организм испытал большой стресс благодаря новым жизненным изменениям - и дополнительным беспокойствам - от COVID-19. Стресс,…

Редкие, неврологические заболевания часто не имеют жизнеспособного лечения. Болезнь Гоше и болезнь Паркинсона являются такими примерами. В подобных ситуациях медицинские работники обращаются к методам лечения других заболеваний, таких как рак.…

Компания Prevail Therapeutics выпустила обновленную информацию о терапии PR001 при лечении болезни Паркинсона,. В настоящее время они являются участниками дозирования, и регистрация остается открытой. На данный момент исследование идет по…

Согласно данным от Национального Фонда Гоше, использование генной терапии для лечения болезни Гоше уже давно используется в медицинской теории, но только в последние годы оно стало приближаться к реальности. В…

Санофи (Sanofi) По оценкам, в мире насчитывается 350 миллионов пациентов с редкими заболеваниями. Многие заболевания до сих пор не имеют методов лечения. Однако есть ученые, которые посвящают свою жизнь исключительно…

Компания Prevail Therapeutics недавно представила заявку на новое лекарственное средство для своей генной терапии под названием PR001. FDA недавно уведомило их, что это приложение активно, а это означает, что компания…

Болезнь Гоше (БГ) является редким лизосомальным нарушением памяти. Это вызвано дефицитом фермента глюкоцереброзидазы. В июне в Международном Журнале Молекулярных Наук было опубликовано новое исследование, подтверждающее важность мониторинга lyso-Gb1 у детей…

Это история о решительной журналистке, которая улучшила уход за пациентами с редкими заболеваниями в ее стране, Северной Македонии. Северная Македония - развивающаяся страна, расположенная возле Греции. Население составляет 2 миллиона…

Согласно статье в Gaucher Disease News, первый известный случай человека, страдающего как болезнью Гоше, так и тяжелой врожденной нейтропенией, был исследован в тематическом исследовании «Кровяные клетки, Молекулы и Заболевания», которое…