Фармацевтическая компания KalVista Pharmaceuticals («KalVista») увидела положительные данные фазы 2 клинических испытаний, оценивающих ее экспериментальную терапию KVD900, сообщает MedCity News. Во втором исследовании KVD900 изучали как вариант лечения пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). В настоящее время большинство одобренных FDA лекарств, связанных с НАО, являются инъекционными. Вариант KalVista, который вводится перорально, может предложить более простой и эффективный вариант лечения.
KVD900
После публикации данных в отдельном пресс-релизе стало ясно, что KVD900 предлагает значительные преимущества по сравнению с плацебо. Кроме того, по сравнению с нынешним стандартом лечения (инъекционные препараты), KVD900 предлагал сопоставимые преимущества. В исследовании, в котором участвовали 68 пациентов, только 15% пациентов нуждались в дополнительном уходе через 12 часов. Многие пациенты также испытали облегчение симптомов, связанных с приступами НАО, в среднем за 1,6 часа, что на 7,4 часа меньше, чем у тех, кто принимал плацебо. Учитывая, что среднее время до начала инъекционного лечения составляет около 1,4 часа, KVD900 предлагает аналогичные преимущества без дополнительной боли, связанной с инъекционной терапией. В пресс-релизе также сообщается, что препарат был относительно безопасным и хорошо переносимым, без серьезных побочных эффектов или побочных реакций.
KVD900 работает путем ингибирования или блокирования калликреина плазмы, который помогает регулировать и модулировать воспалительные реакции. В настоящее время компания KalVista надеется запланировать дополнительное клиническое испытание фазы 3 вокруг KVD900 после встречи с FDA. Кроме того, компания также разрабатывает KVD824, еще одну потенциальную терапию НАО.
Наследственный ангионевротический отек (НАО) наследуется по аутосомно-доминантному типу, что означает, что для возникновения этого заболевания необходима только одна мутированная или дефектная копия. Мутация приводит к тому, что C1-ингибитор, белок крови, не работает должным образом. Поскольку этот белок обычно играет роль в коагуляции и воспалении, могут возникнуть множественные проблемы со здоровьем, когда он не работает должным образом. Вырабатывается чрезмерное количество брадикинина, пептида, в результате чего жидкость просачивается в ткани тела. В результате пациенты с НАО испытывают отек, вызванный избытком жидкости в тканях тела. Этот отек возникает в виде повторяющихся, но необъяснимых «приступов». Хотя отек может быть вызван такими триггерами, как алкоголь, болезнь, операция или стресс, причина может быть неизвестна. В то время как HAО в равной степени влияет как на мужчин, так и на женщин, у женщин симптомы часто более выражены из-за гормональных изменений.
Если возникает в конечностях, НАО может вызвать опухание кистей и стоп, рук и ног в 2 раза. Это может вызвать тошноту и рвоту, а также боль и вздутие живота, если они возникают в кишечнике. Если отек появится на лице, глаза могут опухнуть. Люди тоже становятся неузнаваемыми. Наконец, НАО может быть опасным, если возникает в горле или вокруг него. Это может затруднить дыхание и стать опасным для жизни. Пациенты с НАО, испытывающие затрудненное дыхание, должны немедленно обратиться к врачу.
