Компания Pharnext объявила, что скоро откроет набор участников для своего исследования PREMIER PXT3003, лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A). Начиная с марта, исследователи будут искать 350 участников из 50 различных сайтов по всему миру. Они надеются на успешное испытание, поскольку положительные результаты могут помочь в процессе утверждения PXT3003 позже.
О Болезни Шарко-Мари-Тута
Болезнь Шарко-Мари-Тута (СМТ), также известная как наследственная моторная и сенсорная нейропатия, представляет собой неврологическое заболевание, поражающее периферическую нервную систему. Это происходит в результате мутаций в различных генах (CMT1, CMT2, CMT3), все из которых приводят к гибели периферических нервов. В зависимости от того, какой ген поражен, это заболевание может передаваться по аутосомно-доминантному или рецессивному типу. Существует также Х-сцепленная версия болезни, которая передается через мутации гена GJB1. В этом случае CMT1A является результатом дополнительного гена PMP22, который передается по аутосомно-доминантному типу.
Независимо от наследования, пораженные люди могут испытывать деформации стопы, трудности с ходьбой и мелкой моторикой, слабость в руках и ногах и деформации голеней. В настоящее время нет лекарства от этого заболевания, хотя для поддержания силы мышц и их использования используются физиотерапия и профессиональная терапия. Также могут быть прописаны обезболивающие.
Об Исследовании
Это исследование фазы 3, названное PREMIER, будет оценивать PXT3003 как средство лечения CMT1A с целью сбора доказательств в поддержку одобрения FDA. Компания Pharnext уже работает с регулирующим агентством над специальной оценкой протокола. Если все пойдет хорошо, испытание начнется к концу первого квартала этого года и приведет к одобрению как FDA, так и Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA).
В течение 15 месяцев участники будут получать либо плацебо, либо высокие дозы PXT3003. Исследователи сосредоточатся на основной конечной точке, которая заключается в оценке изменений функциональной инвалидности с использованием шкалы общих ограничений невропатии. Вторичными конечными точками являются сила мышц рук и ног, скорость ходьбы и тяжесть по шкале невропатии CMT версии 2.
О PXT3003
PXT3003 — это комбинация трех методов лечения: сорбитола, баклофена и налтрексона. Каждый компонент нацелен на разные рецепторы нервной системы, чтобы изменить пути и в конечном итоге снизить экспрессию гена PMP22. Это приведет к усилению миелинизации, что улучшит качество жизни пациентов.
Взгляд в Будущее
Помимо исследования PREMIER, компания Pharnext также проводит доклинические испытания на животных моделях каждого отдельного компонента PXT3003. Это исследование позволит ученым и другим медицинским работникам лучше понять лечение в целом.
Также будет продолжено исследование PLEO-CMT-FU, открытое и расширенное. Участвуют 130 из 187 первоначальных пациентов, все из которых принимают PXT3003 более двух лет. Данные этого испытания ожидаются в июне.
Надеемся, эти испытания и дальнейшие усилия приведут к одобрению FDA этого лечения, поскольку оно улучшит жизнь людей, живущих с CMT1A.
Здесь можно найти исходную статью.
