FDA только что объявило о своем одобрении Evkeeza в качестве терапии для людей, живущих с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. Терапия принадлежит компании Regeneron Pharmaceuticals. Он был оценен с помощью FDA как Приоритетный Обзор. В 2017 году Evkeeza было присвоено Обозначение «Прорыв в Терапии», и в настоящее время он проходит ускоренную проверку в Европейском Союзе.
гоСГХС
гоСГХС — крайне редкое заболевание. Это происходит, когда человек наследует один ген, вызывающий СГ, от каждого родителя. Это приводит к опасно высокому уровню холестерина ЛПНП, также известного как плохой холестерин.
Заболевание может вызвать преждевременное атеросклеротическое заболевание, а также сердечные приступы. Это может произойти, когда пациенты еще подростки.
Evkeeza
Evkeeza — это моноклональное антитело, которое связывается с ANGPTL3 и блокирует его функцию.
Ученые из компании Regeneron впервые обнаружили семейство генов, к которому он принадлежит, более двух десятилетий назад. В 2017 году было опубликовано исследование, в котором объяснялось, что, когда ANGPTL3 не функционирует должным образом, организм вырабатывает меньше липидов в крови. Это включает LDL-C. Когда этих липидов меньше, у пациентов значительно снижается риск ишемической болезни сердца.
Исследователи компании Regeneron использовали свою технологию VelocImmune для производства Evkeeza. Эта технология использует генную инженерию для получения полностью человеческих антител у мышей.
Эта терапия предназначена для использования в сочетании с другими видами терапии, снижающими уровень холестерина ЛПНП. Он был одобрен для пациентов старше 12 лет с диагнозом гоСГХС.
Это первая одобренная FDA терапия, блокирующая функцию ANGPTL3.
Фаза 3 Испытание ELIPSE
Эта терапия была одобрена на основании результатов исследования фазы 3 под названием ELIPSE. Результаты этого исследования были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.
В это испытание вошли в общей сложности 65 пациентов, которые были рандомизированы для получения терапии или плацебо (гиполипидемическая терапия самостоятельно). Те, кто получал Evkeeza, получали 15 мг / кг внутривенно каждые 4 недели в дополнение к другим препаратам, снижающим уровень липидов.
Первичной конечной точкой исследования было снижение уровня ХС-ЛПНП по сравнению с исходным уровнем. Средний исходный уровень для пациентов в исследовании составлял 255 мг / дл. Испытание достигло своей конечной точки, когда у тех пациентов, которым давали Evkeeza, наблюдалось снижение исходного уровня ХС-ЛПНП в среднем на 47%. У тех, кто принимал плацебо, уровень холестерина ЛПНП увеличился на 2%. У пациентов, получавших Evkeeza, сокращение наблюдалось уже через две недели после начала испытания. Все пациенты сохранили свои результаты в течение периода лечения и периода открытой метки.
Примечательно, что пациенты, которые не ответили на другие методы лечения из-за их ограниченной функции рецепторов ЛПНП, испытали такую же степень снижения, как и другие пациенты, получавшие Evkeeza.
Также были задокументированы вторичные конечные точки снижения уровня аполипопротеина B, холестерина липопротеинов невысокой плотности, а также общего холестерина.
Наиболее частыми AEs (побочные эффекты) в исследовании были ринофарингит, гриппоподобные симптомы, тошнота, головокружение, ринорея, астения и боль в конечностях. AEs вызвали исключение из исследования двух пациентов, принимавших Evkeeza. В целом, менее 3% всех пациентов задокументировали наличие AEs.
Вы можете узнать больше об этой недавно одобренной терапии здесь.
