Пациенты с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) испытывают периодические «приступы» или периоды отека под кожей. В настоящее время в рамках фазы 2 клинического исследования исследователи оценивают PHVS416 для пациентов с HAО. По данным Hereditary Angioedema News, PHVS416 представляет собой пероральную терапию «по требованию» для облегчения состояния пациентов во время приступа.
PHVS416
Так что же такое PHVS416? На странице компании разработчик лекарств Pharvaris описывает PHSV416 как:
состав в виде мягких желатиновых капсул, содержащий РНА121. Компания Pharvaris разрабатывает этот состав, чтобы обеспечить быстрое получение лекарства, смягчающего приступ, в удобной небольшой пероральной лекарственной форме.
PHA121 связывается с рецептором брадикинина B2 и блокирует его. Поскольку брадикинин провоспалительный и вызывает утечку жидкости из кровеносных сосудов в ткани тела, PHVS416 предотвращает процессы, приводящие к атаке НАО.
Как правило, многие методы лечения НАО являются инъекционными. Таким образом, если PHVS416 окажется многообещающим, он предложит более простой и менее инвазивный вариант лечения. Исследователи изучают эту исследовательскую терапию в клиническом испытании RAPIDe-1. В ходе исследования ученые проанализируют фармакокинетические свойства, безопасность, эффективность и переносимость PHVS416.
Всего в этом клиническом исследовании примут участие 54 взрослых с НАО. Они получат либо плацебо, либо высокую, среднюю или низкую дозу PHVS416. Затем исследователи оценят, насколько хорошо PHVS416 снижает симптомы во время приступов НАО. Уменьшается ли боль и воспаление? Если да, то на сколько? Какие симптомы уменьшаются при каждой дозе по сравнению с плацебо?
В целом пациенты будут участвовать в двух этапах, в первом они принимают дозу при отсутствии приступа. На втором этапе пациенты должны будут самостоятельно лечить более 3 приступов НАО в домашних условиях и сообщить о результатах.
Наследственный Ангионевротический Отек (НАО)
Наследственный ангионевротический отек (НАЕ) метко назван: «ангионевротический отек», относящийся к кровеносным сосудам, и «отек», как отек, вызванный избытком жидкости в тканях тела. Генетический дефект на хромосоме 11 вызывает приступы НАО, во время которых под кожей возникает серьезный и необъяснимый отек. Пациенты с HAО имеют дефектный белок C1-ингибитора. Обычно этот белок помогает контролировать воспаление, коагуляцию и защищает от болезней. Но когда C1-ингибитор работает неправильно, в организм попадает избыток брадикинина. НАО также может быть вызвано стрессом или травмой. Примерно 1 из 50 000 человек страдает НАО. Однако женщины, как правило, более симптоматичны; считается, что это результат гормональных изменений.
Отек может возникать по всему телу, например, на лице, кишечнике, горле или других конечностях. Во время приступов НАО пальцы рук и ног или руки и ноги могут опухать в 2 раза по сравнению с нормальным размером. Глаза могут опухать или другие элементы лица могут опухать, делая человека неузнаваемым. Отек кишечника может вызвать тошноту и рвоту, вздутие живота или сильную боль. Наконец, отек в горле может вызвать затруднение дыхания. Дополнительные симптомы могут включать покалывание кожи, головную боль и усталость.
