В 2015 году FDA одобрило внутрижелудочный баллон Orbera компании Apollo Endosurgery, Inc. для похудения. Компания сообщает в пресс-релизе, что устройство недавно получило от FDA обозначение «Прорывное Устройство» для лечения пациентов…
Недавнее исследование задокументировало различия между двумя редкими формами воспаления головного мозга у детей. Два одинаковых заболевания часто путают друг с другом. Лучшее понимание того, что отличает эти заболевания, может привести…
В каждом выпуске Orange County Guide есть статьи врачей. Попытки доктора Джастина Уэста вылечить редкую болезнь своего сына будут знакомы семьям, также ищущим лекарство для своих близких. Доктор Вест, пластический…
Если вы когда-либо изучали медицинские исследования, возможно, вы слышали термин «биомаркер». Проще говоря, биомаркер - это тип измеримого признака или индикатора, который указывает на болезнь, инфекцию или другие потенциальные проблемы…
Компании Evotec SE и Chinook Therapeutics вступили в стратегическое партнерство с целью найти, создать и разработать эффективные методы лечения для людей, живущих с хроническими заболеваниями почек. В соответствии с условиями…
В недавней статье в журнале Nature описывается первый проект анализа и секвенирования генома человека, опубликованный в 2001 году международным консорциумом Human Genome Project. В консорциум вошли сотни исследователей из двадцати…
Компания Pharnext выпустила обновленную информацию о клинической разработке PXT3003, средства для лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A). По данным биофармацевтической компании, они собираются ввести дозу для первого участника испытания Фазы…
В конце февраля 2021 года компания BridgeBio Pharma Inc. («BridgeBio») и ее дочерняя компания Origin Biosciences, Inc. («Origin») сообщили, что ее препарат NULIBRY (фосденоптерин) для инъекций получил одобрение FDA для…
По данным от Healio, гигантоклеточный артериит (ГКА) имеет тревожную тенденцию. За 18 лет (2000-2018 гг.) Уровень смертности от ГКА увеличился с 50 до 57,6 на 1000 смертей. Помимо этой восходящей…
В недавнем пресс-релизе Ivy Brain Tumor Center, некоммерческая организация, занимающаяся трансляционной наукой, сообщила, что первый пациент проходил лечение в рамках нулевой фазы клинических испытаний. Клиническое исследование оценивает памипариб у пациентов…
Согласно сообщению bloomberg.com, биофармацевтическая компания Rallybio объявила о двух программах разработки терапевтических средств, предназначенных для лечения редких заболеваний. Две программы состоят из RLBY212, который разрабатывается для лечения аллоиммунной тромбоцитопении у…
Согласно данным от Valdosta Daily Times, сотрудничество между биотехнологической компанией ReflectionBio® и некоммерческой организацией Invincible Vision нацелено на редкое заболевание Кристаллическая Дистрофия Биетти, глазное заболевание, от которого, по оценкам, страдают…
Биофармацевтическая компания OncoSynergy недавно поделилась, что первому пациенту была введена доза в рамках фазы 1 клинического исследования. В рамках этого исследования исследователи изучают OS2966 для пациентов с рецидивирующей глиобластомой. Это…
В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания AltruBio Inc. сообщила, что ее терапия нейхулизумабом (AbGn-168H) получила статус Ускоренной Процедуры для лечения пациентов со стероидорезистентной острой болезнью трансплантат против хозяина (РТПХ). Рефрактерность к…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно исследованию, проведенному Hindawi, группа ученых сообщила об открытии ранее не замеченных мутаций, связанных с синдромом Альпорта, редким заболеванием почек. Эти мутации были выявлены в двух китайских семьях и были…
11 марта 2021 года глобальная биофармацевтическая компания Alkermes plc сообщила, что ее кандидат в исследуемый препарат немвалейкин альфа получил статус Орфанного Препарата от FDA. Лечение предназначено для пациентов с меланомой…
Подсчитано, что один человек из сорока до шестидесяти тысяч страдает болезнью Фабри. Известно, что около пятисот канадцев страдают болезнью Фабри. Newswise недавно опубликовал рассказ о канадском исследовании, который также был…
Предыдущие исследования показали, что с глаукомой связано до 83 генов и генетических локусов. Однако, как сообщает Массачусетская Глазная и Ушная Больница в пресс-релизе, новое исследование выявило 44 дополнительных локуса, связанных…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Hongkong Winhealth Pharma Group Co., Ltd. («Winhealth») объявила о новом соглашении о стратегическом сотрудничестве между собой и компанией Merz Pharmaceuticals GmbH («Merz»). В целом это…
Пациенты с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) испытывают периодические «приступы» или периоды отека под кожей. В настоящее время в рамках фазы 2 клинического исследования исследователи оценивают PHVS416 для пациентов с HAО.…
Поначалу казалось, что с беременностью Эмберлин Смит все идет гладко. Когда у нее было чуть больше 29 недель беременности, ее скрининговые тесты казались нормальными. Однако на 32 неделе беременности что-то…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
