В процессе разработки лекарства проводится множество исследований для оценки эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и других факторов. Одно из этих исследований называется исследованием множественных возрастающих доз, в ходе которого пациенты получают несколько доз, и доза увеличивается для каждой когорты. 16 марта 2021 года швейцарская биотехнологическая компания Anokion SA («Anokion») сообщила, что начала свою часть клинического исследования фазы 1 ACeD с многократной возрастающей дозой. Во время испытания исследователи будут оценивать KAN-101 для пациентов с глютеновой болезнью.
KAN-101
KAN-101, разработанный компанией Anokion, представляет собой исследуемый препарат, предназначенный для «перевоспитания» иммунных клеток. В этом случае глютеновая болезнь заставляет иммунные клетки атаковать антигены глютена. KAN-101 предотвращает это, позволяя пациентам есть глютен без негативных побочных эффектов. В настоящее время препарат проходит оценку в рамках фазы 1 клинического исследования ACeD. Во время приема нескольких возрастающих доз будет зарегистрировано 40 пациентов. Пациенты должны придерживаться безглютеновой диеты. В первой части испытания четыре группы с однократным возрастанием дозы получат одно введение KAN-101. Во второй части пациенты в трех когортах с многократно возрастающей дозой получат либо плацебо, либо 3 дозы KAN-101.
На протяжении всего исследования ученые надеются понять безопасность, сывороточные концентрации, фармакокинетику и переносимость KAN-101.
Глютеновая Болезнь
По данным Национального Института Диабета, Болезней Органов Пищеварения и Почек (NIDDK):
Целиакия — это хроническое расстройство пищеварения и иммунитета, которое повреждает тонкий кишечник. Заболевание вызывается употреблением в пищу продуктов, содержащих глютен, [и] может вызывать длительные проблемы с пищеварением и мешать вашему организму получать все необходимые ему питательные вещества.
По оценкам, 1 из 100 человек во всем мире страдает глютеновой болезнью, которую также можно назвать непереносимостью глютена. Это заболевание встречается у людей с генетической предрасположенностью. Как объясняет Фонд Целиакии:
Когда люди с глютеновой болезнью едят глютен (белок, содержащийся в пшенице, ржи и ячмене), в их организме вырабатывается иммунный ответ, который атакует тонкий кишечник. Эти атаки приводят к повреждению ворсинок, выступов, похожих на маленькие пальцы, которые выстилают тонкий кишечник, что способствует всасыванию питательных веществ.
Глютеновая болезнь может возникнуть в любой момент жизни после того, как люди начнут есть глютен. Симптомы у разных людей разные. Однако некоторые общие симптомы включают:
- Тошнота и рвота
- Диарея
- Непреднамеренная потеря веса
- Боль в животе и вздутие живота
- Жидкий, жирный или неприятный запах стула
- Повреждение зубной эмали
- Усталость
- Суставная или костная боль
Лечение целиакии требует от пациентов соблюдения безглютеновой диеты. Без этого могут возникнуть осложнения, в том числе:
- Остеопороз
- Ишемическая болезнь сердца
- Бесплодие
- Мигрени
- Эпилепсия
