Недавние результаты турецкого исследования продемонстрировали необходимость дальнейших исследований IFN-гамма как средства лечения атаксии Фридрейха (FA). Это исследование показало, что терапия привела к значительным улучшениям в стойке и навыках ходьбы, что противоречило предыдущему исследованию фазы 3, которое не продемонстрировало способности замедлить или остановить прогрессирование заболевания. Медицинские работники должны изучить IFN-гамма дальше, чтобы по-настоящему понять его эффекты.

О Турецком Исследовании

Это клиническое исследование, названное «Эффективность и Переносимость Гамма-Интерферона в Лечении Атаксии Фридрейха: Ретроспективное Исследование» и опубликованное в Archives of Neuropsychiatry, было проведено на медицинском факультете Университета Эрджиес в Турции и сосредоточено на безопасности и эффективности гамма-интерферона.

В исследовании приняли участие 14 пациентов. Вместе они имели средний возраст 29,6 года и в среднем жили с FA 9,4 года. Большинство (11) получали экспериментальную терапию под названием идебенон (idebenone) до исследования. Средняя продолжительность лечения IFN-гамма составляла 7,2 месяца, а эффекты лечения оценивались по Шкале Оценки и Оценки Атаксии (SARA).

Продемонстрированные результаты:

• Через три месяца исследователи отметили устойчивое улучшение навыков ходьбы.
• Через шесть месяцев состояние пациентов значительно улучшилось.
• Никаких изменений в других двигательных функциях, измеренных SARA
• 71,4% участников испытали общий побочный эффект лечения, обычно симптомы гриппа.
  • Сообщалось, что большинство событий были легкими
• Два пациента прекратили лечение

Эти результаты побудили исследователей определить IFN-гамма как безопасный и частично эффективный.

Предыдущее Исследование

Horizon Pharma исследовала IFN-гамма в прошлом как средство лечения атаксии Фридрейха. Они продают продукт под названием Actimmune, и он уже получил одобрение FDA для двух других редких заболеваний. Доклинические данные, продемонстрировавшие способность препарата повышать уровень фратаксина, подтолкнули Horizon к использованию INF-гамма в качестве средства лечения FA.

В ходе исследования фазы 2 ученые обнаружили, что подкожные инъекции Actimmune каждые три недели могут значительно снизить тяжесть заболевания, при этом они хорошо переносятся пациентами. Эти результаты не были перенесены в последующее испытание фазы 3. Через шесть месяцев участники не заметили изменения тяжести заболевания по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Хотя эти результаты были обескураживающими, Horizon продолжил изучение препарата в рамках открытого расширенного исследования. Было замечено, что болезнь прогрессирует немного медленнее, но достоверных доказательств мало. После этого испытания фармацевтическая компания прекратила разработку Actimmune для FA.

Об Атаксии Фридрейха

Атаксия Фридрейха — редкое наследственное заболевание, которое характеризуется двигательными и неврологическими симптомами. Пострадавшие люди обычно замечают последствия в возрасте 15 лет, когда они испытывают затруднения при движении и невнятную речь. Симптомы сохранятся и могут распространиться на проблемы со зрением и слухом, сердечную аритмию, боль в груди, усталость, одышку, аномалии стоп, сколиоз и сахарный диабет. За это состояние отвечает мутировавший ген FXN. Этот ген обычно производит фратаксин, который необходим для правильной функции митохондрий. Когда он мутирует, этот процесс прерывается, и митохондрии больше не могут выполнять свои функции. Он наследуется по аутосомно-рецессивному типу. Лечение симптоматическое.

Здесь можно найти исходную статью.