В пресс-релизе от начала марта 2021 года компания по клеточной терапии CiRC Biosciences, Inc. («CiRC») сообщила, что ее химически индуцированные фоторецептороподобные клетки (CiPCs) получили статус орфанного лекарства от FDA. CiPC предназначены для лечения пациентов с пигментным ретинитом (RP), группой генетических нарушений, вызывающих дегенерацию сетчатки. В предыдущем исследовании, проведенном на мышах с моделями RP, CiPC помогли улучшить зрительную функцию и частично восстановили зрачковый рефлекс. Прочтите результаты этого исследования, опубликованные в Nature.

CiPCs

Используя новую запатентованную технологию CiRC, компания химически трансдифференцирует фибробласты или клетки соединительной ткани в другие формы клеток. Компания делает это с помощью специального процесса химической конверсии. В целом, CiRC может разработать CiPC менее чем за 2 недели. Благодаря этому перепрограммированию CiPC имитируют клетки сетчатки и улучшают зрительные способности. Это особенно важно для пациентов с ПР. На момент написания этой статьи не существовало одобренных FDA методов лечения потери зрения у пациентов с ПР. Таким образом, CiPC могут удовлетворить важную неудовлетворенную потребность. Помимо ПР, CiRC также изучает CiPC в качестве потенциального лечения пациентов с возрастной дегенерацией желтого пятна (MD) с географической атрофией.

CiPC получили статус Орфанных Препаратов от FDA. Этот статус предоставляется лекарствам или биопрепаратам, предназначенным для лечения редких заболеваний. В целом FDA определяет «редкое заболевание» как заболевание, которым страдают менее 200 000 американских граждан. Кроме того, CiRC получает некоторые выгоды от этого назначения: до 7 лет эксклюзивности на рынке после утверждения, налоговые льготы и освобождение от уплаты сборов.

Пигментный Ретинит (ПР)

Известно, что более 60 отдельных генных мутаций вызывают пигментный ретинит (ПР), заболевания сетчатки, которые вызывают прогрессирующую потерю зрения. Мутации гена RHO составляют до 30% диагнозов. Поскольку фоторецепторные клетки сетчатки медленно дегенерируют, пациенты теряют зрение. Однако серьезность и прогрессирование в конечном итоге зависят от того, какая конкретная мутация присутствует. Пациенты могут иметь аутосомно-доминантный, аутосомно-рецессивный или Х-сцепленный ПР. При ПР могут поражаться палочки или колбочки в глазу. Обычно в первую очередь поражаются стержни, что приводит к потере ночного и периферического зрения. К тому времени, когда поражаются колбочки, пациенты часто также испытывают трудности с восприятием цвета, центральным зрением и деталями. К 40 годам многие пациенты становятся слепыми. Итак, в целом симптомы включают:

• Куриная слепота
• Потеря центрального и периферического зрения
• Проблемы с восприятием цветов или деталей