Аримокломол — это разрабатываемый препарат для лечения БАС, болезни Ниманна-Пика типа C (NPC) и миозита с тельцами включения (IBM). Недавнее испытание фазы 2/3 закончилось неудачей, так как не удалось достичь первичных или вторичных конечных точек у пациентов с IBM. Хотя эта новость неутешительна, компания Orphazyme продолжит исследование и разработку аримокломола для лечения БАС и NPC.
О Миозите с Тельцами Включения (IBM)
Миозит с тельцами включения (IBM) — это прогрессирующее заболевание, поражающее мышцы, характеризующееся воспалением, атрофией и слабостью. Обычно это поражает взрослых, когда им исполняется 50 лет. Больные будут испытывать миалгию, окаймленные вакуоли, спотыкание и падение, мышечную слабость и атрофию, рваные красные мышечные волокна, повышенный уровень креатинфосфокиназы в сыворотке и трудности с кормлением у младенцев. Наиболее сильно страдают бедра, пальцы и запястья. Медицинские работники не уверены в том, что вызывает эти симптомы, хотя подозревают, что существуют экологические, генетические и иммунные факторы. Они не думают, что это наследственное заболевание, хотя человек может иметь генетическую предрасположенность. В плане лечения нет лекарства. Это симптоматично. Больным людям обычно требуется профессиональная или физиотерапия, приспособления для ходьбы или другие приспособления, помогающие передвигаться.
Об Исследовании
Исследователи сосредоточили внимание на основной конечной точке исследования фазы 2/3: влиянии аримокломола на прогрессирование заболевания, оцениваемом с помощью функциональной рейтинговой шкалы миозита с тельцами включения (IBMFRS). Не была достигнута не только эта цель, но и все вторичные конечные точки.
15o пациентов из 12 центров США и Европы приняли участие в исследовании, которое проводилось компанией Orphazyme в сотрудничестве с Университетом Канзаса и Университетским колледжем Лондона. Эти пациенты были случайным образом разделены на две группы; одной половине давали 400 мг аримокломола три раза в день, а другой — плацебо. Обе группы наблюдались в течение двадцати месяцев.
Взгляд в Будущее
Хотя результаты этого исследования очень разочаровывают как исследователей, так и пациентов, собранные данные по-прежнему полезны и могут быть применены в будущих исследованиях. Кроме того, аримокломол все еще исследуется на БАС и NPC. Вскоре ожидается получение данных фазы 3 исследования с пациентами с БАС, и заявка находится на приоритетном рассмотрении в FDA для лечения NPC. Что касается Европы, ожидается, что Комитет по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP) также выскажет свое мнение.
Здесь можно найти исходную статью.
