В начале апреля 2021 года Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов (FDA) одобрило препарат Praluent (алирокумаб) от компании Regeneron Pharmaceutical, препарат для лечения пациентов в возрасте…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Может ли что-то, чему вы подверглись в утробе матери, повлиять на ваше здоровье? Хотя, возможно, мы не часто думаем об этом, но ответ - да. То, с чем мы сталкиваемся…
Каждый год исследователи делают новые успехи в генетических исследованиях, включая открытие новых генетических нарушений. Согласно Medical XPress, исследователи из Портсмутского университета и Университета Саутгемптона недавно обнаружили новое генетическое заболевание, вызванное…
FDA недавно предоставило 89bio руководство по их предстоящему клиническому испытанию BIO89-100, препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). Исследовательский процесс будет проходить, как и планировалось, начиная со второго квартала этого года.…
Аримокломол - это разрабатываемый препарат для лечения БАС, болезни Ниманна-Пика типа C (NPC) и миозита с тельцами включения (IBM). Недавнее испытание фазы 2/3 закончилось неудачей, так как не удалось достичь…
Редкое заболевание печени, первичный склерозирующий холангит (ПСХ), может поражать всего 0,01% людей, но это атаки чрезвычайно пагубного заболевания на печень, средние носители заболевания составляют 10% трансплантаций печени в Европе. Это…
Как видно из журнала MDPI, хронический миелоидный лейкоз получил свое название только в середине 1800-х годов, когда врачи составили категорию, основанную на возникновении «нагноения крови». Хотя следующие полтора столетия предоставили…
AI используется для определения 3 подтипов MS В настоящее время рассеянный склероз (РС), аутоиммунное и неврологическое заболевание, считается прогрессирующим или ремиттирующим. Но могут ли быть дополнительные подтипы? Согласно новым исследованиям,…
Ежегодно в Норвегии рождается от 3 до 7 детей с фенилкетонурией (ФКУ) - редким генетическим заболеванием, характеризующимся неспособностью расщеплять фенилаланин. Исследователи из Норвегии хотели лучше понять не только фенилкетонурию, но…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Здоровый мозг превращается в здоровый гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), который представляет собой сложную серию кровеносных сосудов в головном мозге. Когда ГЭБ не работает, это может привести к диабету, рассеянному склерозу или…
Пациентам с редкими заболеваниями могут потребоваться годы, чтобы получить диагноз и больше узнать о своем заболевании. Но что, если кто-то разработает новую эффективную технологию, которая может ускорить процесс? Это то,…
Согласно истории от Scary Mommy, мать Сара МакГлокин недавно получила ужасные новости: препарат, который успешно лечил ее пятилетнюю дочь Мэриан, был отменен через шесть месяцев. Мэриан живет с болезнью Ниманна-Пика…
Согласно пресс-релизу от 8 апреля 2021 года, партнерство между Project ALS и Ассоциацией БАС позволило разработать клиническое испытание фазы 3. Два года назад Джейси Хермстад (25) был поставлен диагноз «соединенная…
Может ли быть полезным использование потенциально разрушительного вируса, такого как вирус Зика, для лечения? На первый взгляд это кажется несколько нелогичным. Однако пресс-релиз Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе говорит…
С 19 по 22 марта Общество Гинекологической Онкологии (SGO) провело Ежегодное Собрание 2021 года по Женскому Раку. Из-за COVID-19 мероприятие прошло виртуально. Во время встречи исследователи представили резюме данных фазы…
Знаете ли вы, что рыбок данио-рерио часто используют в генетических исследованиях? У них не только те же основные органы и ткани, что и у людей, но и у рыбок данио…
Национальный Институт Здоровья (NIH) разработал новый подход к диагностике и лечению метилмалоновой ацидемии (ММА), редкого генетического заболевания, которое мешает организму правильно метаболизировать жиры и белки. Они создали дыхательный тест, который…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
В пресс-релизе Политехнического Государственного Университета Калифорнии (Cal Poly) рассказывается, как совместное исследование, проведенное ими с Университетом Южной Флориды (USF), позволило собрать новую информацию о распространении вируса Западного Нила. За последние…
В случае генетических нарушений всегда возникает большой вопрос: реагируют ли определенные генные мутации по-разному на лечение? Как можно направить лечение, чтобы оно наилучшим образом соответствовало потребностям пациентов? Согласно Brown Daily…
Во время клинических испытаний Независимые Комиссии по Мониторингу Безопасности Данных (DSMB) иногда оценивают безопасность испытаний, их целостность и то, насколько испытания удовлетворяют потребности пациентов. Согласно Business Insider, DSMB для клинических…
Более года назад новости были насыщены информацией о COVID-19, новой пандемии коронавируса, которая с тех пор охватила весь мир. На момент написания этой статьи во всем мире зарегистрировано 137 миллионов…
В недавнем выпуске новостей биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. («FibroGen») сообщила, что ее терапевтический кандидат, Pamrevlumab (памревлумаб), получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA. Антитело против CTGF разработано для лечения…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
