Во время клинических испытаний Независимые Комиссии по Мониторингу Безопасности Данных (DSMB) иногда оценивают безопасность испытаний, их целостность и то, насколько испытания удовлетворяют потребности пациентов. Согласно Business Insider, DSMB для клинических испытаний биофармацевтической компании Anavex LifeSciences Corp. («Anavex»), недавно проведенных по оценке безопасности трех клинических испытаний, оценивающих ANAVEX 2-73 (бларкамезин) для пациентов с синдромом Ретта. В целом DSMB оценил клиническое исследование AVATAR фазы 2, исследование EXCELLENCE фазы 2/3 и расширенное исследование фазы 2. В конечном итоге DSMB рекомендовал продолжить все испытания без изменений.

ANAVEX 2-73

По данным Национального Центра Развития Трансляционных Наук, этот кандидат на лекарство:

в исследованиях фазы II по болезни Альцгеймера и синдрома Ретта, в исследованиях фазы I по лечению эпилепсии и в доклинических исследованиях по лечению рассеянного склероза и болезни Паркинсона. ANAVEX 2-73 является агонистом рецептора сигма-1 (SIGMAR1), который также имеет микромолярное сродство к мускариновым рецепторам M1 – M4, сайту 2 натриевого канала и рецепторам NMDA.

Предыдущие исследования показывают, что активация или улучшение SIGMAR1 помогает с нейропластичностью. На животных моделях в различных условиях ANAVEX 2-73 также помогал уменьшить судороги, защитить память и действовать как антидепрессант.

На данный момент это лечение получило обозначения как «Орфанное Лекарство», «Ускоренная Процедура» и «Редкое Детское Заболевание».

Клинические Испытания

В общей сложности 33 взрослых пациента с синдромом Ретта приняли участие в исследовании AVATAR фазы 2. В ходе исследования ученые оценили безопасность, эффективность, переносимость и фармакокинетику жидкого ANAVEX 2-73. Лечение проводилось перорально в течение 7-недельного периода. Затем 69 детских пациентов приняли участие в исследовании EXCELLENCE фазы 2/3. В исследовании оценивались факторы, аналогичные исследованию AVATAR, но в течение 12-недельного (4-месячного) периода. Наконец, 31 взрослый пациент был включен в финальную фазу 2 исследования с аналогичными целями. Все, кто завершил испытания, имеют право продолжить лечение в будущем.

Синдром Ретта

Более 900 мутаций гена MECP2 вызывают синдром Ретта, редкое и тяжелое неврологическое заболевание. Мутации, возникающие в Х-хромосоме, часто возникают спонтанно или случайно. 1 из 10-15 000 живорождений в мире страдает синдромом Ретта. В целом, это заболевание поражает людей всех расовых и этнических групп. Что касается биологического пола, синдром Ретта в основном поражает женщин. Для мужчин с синдромом Ретта это заболевание часто приводит к летальному исходу при рождении. Во многих случаях пациенты не могут жить самостоятельно. В течение первых 6-18 месяцев после родов пациенты часто прогрессируют нормально. Однако затем происходит регресс речевых и моторных навыков. Симптомы и характеристики включают:

• Сколиоз
• Микроцефалия
• Социальная тревожность
• Потеря языковых навыков
• Проблемы с дыханием (гипервентиляция, задержка дыхания)
• Раздражительность
• Нескоординированное дыхание
• Потеря моторных навыков, таких как ходьба или ползание, и мышечного тонуса
• Нарушения сна
• Скрежет зубами
• Затруднения при жевании и глотании
• Компульсивные движения рук
• Нарушения сердечного ритма
• Желудочно-кишечные расстройства (кислотный рефлюкс, запор)
• Судороги

Узнайте больше о синдроме Ретта здесь.