Как первоначально сообщалось в Financial Buzz, для людей, имеющих синдром Ретта, есть многообещающие новости: препарат, проходящий проверку, ANAVEX®2-73 (бларкамезин), получил обозначение «ускоренной процедуры», что означает, что пациенты могут быстрее получить доступ к перспективным лекарственным средствам.
Синдром Ретта
Синдром Ретта — это редкое неврологическое расстройство, которое вызывает особые симптомы, такие как затруднение или неспособность ходить, говорить или развиваться когнитивно. Болезнь, в основном поражающая женщин, начинает проявлять симптомы, когда девочка уже достигла основных этапов развития, затем наступает регресс, потеря способностей. Синдром известен своими характерными движениями рук при пробуждении.
Новое Лекарство
До сих пор было показано, что новое лечение улучшает показатели движений рук, Вопросник о Поведении Синдрома Ретта и шкала Общее Клиническое Представление -показали улучшение. В то время как та же самая биофармацевтическая компания проводит испытания других экспериментальных препаратов, это редкое заболевание до сих пор не имеет одобренных методов лечения. Это создает срочность для удовлетворения серьезных потребностей пациентов.
Обозначение Ускоренной Процедуры
Не только многообещающее лекарственное средство может получить статус «ускоренного», то есть разрешение, которое ускоряет процессы одобрения лекарств с многообещающими результатами в ходе испытаний, а только те, которые отвечают насущным неудовлетворенным потребностям. Синдром Ретта квалифицирован для получения такого препарата из-за изнурительной природы заболевания и отсутствия современных вариантов лечения. Обозначение «ускоренной процедуры» предназначено для удовлетворения неудовлетворенных потребностей в экстремальных случаях. Это сопровождается и другими преимуществами, такими как более частые заседания FDA для проверки прогресса, в целом более широкие контакты и помощь со стороны FDA для содействия ускоренному процессу приема лекарств, а также возможность ускоренного одобрения или приоритетной проверки препарата на более поздних стадиях.
Сообщество синдрома Ретта в последние годы получило различные достижения в исследованиях, что вызвало волнение за будущее этого заболевания. Это поможет ускорить процесс.
Что вы думаете об этой истории? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
