В пресс-релизе независимая специализированная аптека Biologics by McKesson недавно объявила, что она была выбрана в качестве единственного поставщика фосденоптерина (продается как NULIBRY) биотехнологической компанией Origin Biosciences, Inc., которая аффилирована с BridgeBio Pharma, Inc. Это первое в мире лекарство, одобренное Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) для лечения редкого заболевания, вызванного дефицитом кофактора молибдена типа A (MoCD).

О Дефиците Кофактора Молибдена (MoCD)

Дефицит кофактора молибдена (MoCD) — очень редкое заболевание, которое характеризуется отсутствием молибдоптерина. Следовательно, это означает, что его комплекс молибдена или фактор молибдена также отсутствует. Эти заболевания приводят к неврологическим повреждениям в результате накопления избыточного сульфита. Во многих случаях пораженные люди умирают всего через несколько месяцев после рождения. Есть разные типы, которые связаны с разными генетическими мутациями; в форме типа A затрагивается ген MOCS1. Зарегистрировано менее 1000 случаев. Симптомы включают судороги в очень раннем возрасте, и у большинства пациентов наблюдается очень низкий уровень мочевой кислоты в крови наряду с высоким уровнем мочевой кислоты, сульфита и ксантина в моче. Есть также характерные изображения МРТ, связанные с MoCD. Фосденоптерин (NULIBRY) — единственное одобренное лекарство от этого заболевания, которое может снизить риск смерти. Чтобы узнать больше о MoCD, нажмите здесь.

О Фосденоптерине (NULIBRY)

NULIBRY, вводимый путем инъекции, представляет собой тип заместительной терапии субстратом, который заменяет циклический пираноптеринмонофосфат (cPMP), который затем превращается в молибдоптерин. Это первая излечивающая болезнь терапия для MoCD, поскольку предыдущее лечение было только поддерживающим и обычно включало противосудорожные препараты. Biologics by McKesson готовы к быстрой реакции при транспортировке этой терапии, так как выбор времени лечения может иметь решающее значение при диагностировании MoCD типа A.

NULIBRY также знаменует собой первое одобрение препарата BridgeBio, который фокусируется на разработке методов лечения рака с определенными генетическими факторами и других генетических заболеваний.

Биопрепараты McKesson сыграют решающую роль в обеспечении людей, живущих с этим очень редким заболеванием, жизненно важным лечением, необходимым для повышения их шансов на выживание.