Компания FibroGen только что объявила, что их исследовательская терапия памревлумабом (pamrevlumab) для лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД) была отмечена Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов как Редкое Детское Заболевание. Лечению уже было присвоено обозначение Ускоренной Процедуры (Fast Track). Эта терапия в настоящее время исследуется в двух различных исследованиях фазы 3 для МДД.
МДД
Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое заболевание, которое поражает преимущественно мужчин. Это нервно-мышечное заболевание, вызванное либо дефектом, либо отсутствием белка, называемого дистрофином. Это результат генетической мутации.
Без дистрофина (или с дефектным белком дистрофина) мышцы не могут нормально функционировать. Это приводит к фиброзу, потере мышечной массы, слабости, а также к воспалениям.
В настоящее время большинство пациентов начинают пользоваться инвалидной коляской к 12 годам. Многие люди также сталкиваются с другими проблемами со здоровьем из-за слабости сердечной и дыхательной мускулатуры.
Памревлумаб (Pamrevlumab)
Эта исследовательская терапия представляет собой антитело, которое останавливает активность CTGF — фактора роста соединительной ткани. CTGF является критическим медиатором пролиферативных и фиброзных заболеваний.
В настоящее время эта терапия проходит два различных клинических испытания фазы 3 для лечения МДД. Она также проходит фазу 3 исследования рака поджелудочной железы, а также идиопатического фиброза легких (ИФЛ).
Для получения подробной информации обо всех этих исследованиях, пожалуйста, обратитесь на сайт clinictrials.gov.
Компания FibroGen
Компания FibroGen в настоящее время также работает над методами лечения хронической болезни почек (ХБП), миелодиспластических синдромов (МДС), рака поджелудочной железы и идиопатического фиброза легких (ИФЛ).
Вы можете узнать больше о работе компании FibroGen и этой новой исследовательской терапии МДД здесь.
