Счастливая Пятница!
На этой неделе у нас есть подробности об исследовательской терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна, которая вошла в фазу 3 клинических испытаний. Кроме того, слышали ли вы когда-нибудь о Заболевании Накопления Гликогена Типа 1B? Если нет, мы подготовили ускоренный курс по этой очень редкой болезни. И, наконец, если вы пропустили Всемирный Конгресс по Орфанным Лекарствам 28 апреля, мы получили краткую информацию о том, что обсуждалось в мире исследований редких заболеваний и реестров пациентов.
Всемирный Конгресс по Орфанным Лекарственным Препаратам: Испытания Редких Заболеваний и Реестры Пациентов
28 апреля на виртуальном Всемирном Конгрессе по Орфанным Лекарственным Препаратам в США 2021 были рассмотрены различные темы, касающиеся разработки орфанных лекарств и сообщества редких заболеваний.
Класс Редких Заболеваний: Болезнь Накопления Гликогена Типа 1B
Болезнь накопления гликогена типа I — это наследственное заболевание, вызванное накоплением сложного сахара, называемого гликогеном, в клетках организма.
Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Вступает в Фазу 3 Исследования
FibroGen только что объявил, что их исследовательская терапия памревлумабом была отмечена FDA как Редкое Детское Заболевание.
