В целом, AB Science изучает ингибитор тирозинкиназы, маситиниб, для различных заболеваний, включая боковой амиотрофический склероз (БАС), COVID-19 и мастоцитоз. Но, как сообщает ALS News Today, все клинические испытания маситиниба приостановлены из-за потенциальной связи с ишемической болезнью сердца. После того, как исследователи определили, что использование препарата может увеличить риск этого заболевания, ученые приостанавливают исследования, пока эта связь не будет исследована в дальнейшем.

Маситиниб

Согласно AB Science, маситиниб:

первый в своем классе пероральный ингибитор киназы, обладающий революционным механизмом действия за счет избирательного воздействия на тучные клетки и макрофаги / микроглию. Основываясь на этом механизме действия, маситиниб предназначен для лечения нескольких показаний при неврологических, воспалительных и онкологических заболеваниях.

В настоящее время лечение изучается в следующих исследованиях:

• AB19001, клиническое испытание фазы 3. В рамках этого исследования исследователи оценивали эффективность двух доз маситиниба в сочетании с рилузолом по сравнению с рилузолом с плацебо.
• Клиническое испытание фазы 3 по оценке маситиниба у пациентов с тяжелым вялотекущим или тлеющим системным мастоцитозом, не склонным к лечению.
• Это клиническое испытание фазы 2 по оценке маситиниба в сочетании с изокверцетином у госпитализированных пациентов с COVID-19 от умеренной до тяжелой степени.

На данный момент в AB19001 было включено 495 пациентов. В предыдущем исследовании фазы 2 исследователи определили, что маситиниб 4,5 мг / кг замедляет прогрессирование БАС и связанных с ним симптомов. Кроме того, это помогало пациентам выполнять повседневные задачи. Однако в ретроспективном анализе AB Science определила потенциальную связь между употреблением маситиниба и ишемической болезнью сердца. Американская Кардиологическая Ассоциация описывает ишемическую болезнь сердца или заболевание коронарной артерии сердца как:

проблемы с сердцем, вызванные сужением сердечных артерий. Когда артерии сужаются, в сердечную мышцу поступает меньше крови и кислорода.

В пресс-релизе AB Science подтверждает приверженность компании обеспечению безопасности пациентов. Кроме того, компания объясняет желание продолжить разработку маситиниба после получения разрешения регулирующих органов. Кроме того, исследование должно выявить, где можно улучшить лекарство, чтобы снизить потенциальный риск для пациентов.

Боковой Амиотрофический Склероз (БАС)

Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, является прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием. Хотя врачи точно не знают, что вызывает БАС, около 5-10% пациентов имеют определенные генетические мутации, унаследованные членами семьи; это известно как семейный БАС. Тем не менее, БАС возникает в результате гибели нервных клеток в спинном мозге, стволе головного мозга и головном мозге. Дегенерация двигательных нейронов вызывает мышечное ослабление и истощение. В результате пациенты теряют произвольные движения. В конце концов, БАС становится фатальным; многие пациенты теряют способность дышать из-за истощения грудных мышц. В целом, БАС влияет на людей любого происхождения. Однако мужчины, как правило, страдают больше, чем женщины, а БАС чаще поражает пожилых людей, чем молодых. Симптомы включают:

• Частые спотыкания и падения
• Психологический стресс
• Изменения настроения, личности или поведения
• Трудности при ходьбе или выполнение обычных повседневных задач
• Жесткость мышц, подергивание и / или судороги
• Затруднения при разговоре и глотании
• Медленная или невнятная речь
• Слабость мышц, особенно в руках, кистях и ногах
• Плохая осанка
• Неуместный смех, зевота или плач

Мастоцитоз

Существует несколько форм мастоцитоза, хронического иммунного расстройства, характеризующегося чрезмерным накоплением тучных клеток, типа лейкоцитов. Однако обычно мастоцитоз вызывается мутациями гена KIT. Эти мутации вызывают повышенную активность рецепторов тучных клеток. В результате эти клетки накапливаются в коже, селезенке и печени, лимфатических узлах, костном мозге и желудочно-кишечном тракте. Определенные триггеры могут вызвать приступ мастоцитоза. К ним относятся трение или фрикция кожи, укусы насекомых, стресс или даже перепады температуры.

У пациентов с кожным мастоцитозом в коже наблюдается скопление тучных клеток. У этих пациентов наблюдаются такие симптомы, как:

• Низкое кровяное давление
• Небольшие плоские коричневые поражения кожи
  • Примечание: у детских пациентов (младше 3 лет) эти поражения могут покрыться волдырями.
• Утолщенная или обесцвеченная кожа
• Чесотка (сильный зуд)
• Диарея
• Желудочно-кишечное кровотечение
• Анафилактический шок

У пациентов с системным мастоцитозом кожные поражения часто не появляются. Это наиболее частая форма мастоцитоза у взрослых пациентов. Часто системный мастоцитоз приводит к накоплению тучных клеток в костях и органах. В конечном итоге это может привести к нарушению функции костного мозга, печени и костей или отказу. Кроме того, системный мастоцитоз может вызвать лейкоз тучных клеток, редкий и агрессивный рак крови, который приводит к летальному исходу.

Другие симптомы мастоцитоза включают:

• Увеличение печени и селезенки
• Изжога
• Боль в животе
• Мягкие кости
• Обморок
• Гиперемия
• Тошнота и рвота

Узнайте больше о мастоцитозе здесь.