В настоящее время Европейская Гематологическая Ассоциация (EHA) проводит свой Виртуальный конгресс 2021 года до 17 июня 2021 года. Во время мероприятия исследователи излагают новые идеи и исследования в гематологической сфере. В одном выпуске новостей биофармацевтическая компания Global Blood Therapeutics, Inc. («GBT») сообщила, что представит данные фазы 2a клинического испытания HOPE-KIDS 1 во время конференции. В целом, центры обработки данных посвящены использованию таблеток Oxbryta (вокселотора) у детских пациентов (4-11 лет) с серповидно-клеточной анемией (SCD).

Oxbryta

Согласно FDA, Oxbryta это:

ингибитор полимеризации гемоглобина S.

Компания GBT описывает Oxbryta как первую одобренную FDA терапию, которая останавливает серповидную полимеризацию гемоглобина или процесс, при котором красные кровяные тельца (эритроциты) становятся серповидными и деформируются. В целом Oxbryta делает это за счет увеличения притяжения гемоглобина к кислороду. В результате серповидный гемоглобин насыщается кислородом и не проходит процесс полимеризации. Лечение, проводимое один раз в день, принимается перорально. Хотя Oxbryta относительно безопасен и хорошо переносится, пациенты могут испытывать некоторые побочные эффекты, такие как лихорадка, сыпь, боль в животе, диарея, усталость, тошнота, сыпь и головные боли. На данный момент Oxbryta получила обозначения Ускоренной Процедуры (Fast Track), Орфанного Препарата (Orphan Drug) / Орфанного Лекарства (Orphan Medicinal), Первостепенный (PRIME), Прорывной Терапии (Breakthrough Therapy) и Редкие Детские Заболевания (Rare Pediatric disease).

Данные Клинического Исследования

В устном тезисе № S260 во время виртуального конгресса EHA основное внимание уделяется данным фазы 2a клинического исследования HOPE-KIDS 1. Всего в исследование было включено 45 детских пациентов. Пациенты получали либо 1500 мг Oxbryta, либо дозу в зависимости от веса. Данные испытания показывают, что:

• Oxbryta была безопасна и хорошо переносилась. Общие побочные эффекты включали диарею, тошноту, рвоту и сыпь.
• В целом лечение Oxbryta повысило уровень гемоглобина у 47% пациентов в течение 2 недель лечения. Кроме того, повышенный уровень гемоглобина сохранялся в течение 24 недель (5,5 месяцев).
• У пациентов также наблюдался меньший гемолиз (разрушение или разрыв эритроцитов), характерный для SCD.

Кроме того, компания GBT представит данные двух реальных анализов, которые показали результаты, аналогичные результатам клинического исследования фазы 3 HOPE. Эти данные показывают:

• Один анализ (№ EP1209) включал 77 пациентов с SCD. После лечения Oxbryta у пациентов наблюдалось улучшение уровня гемоглобина и снижение гемолиза. Кроме того, у 62% пациентов уровень гемоглобина увеличился более чем на 1 г / дл, что увеличилось до 87%, когда Oxbryta использовалась в сочетании с гидроксимочевиной. Oxbryta считалась относительно безопасной и хорошо переносимой.
• Вторичный анализ (№ EP1206) был сосредоточен на дизайне исследования RETRO. В целом, RETRO будет включать в себя реальные результаты лечения примерно 300 пациентов (взрослых и детей) с серповидно-клеточной анемией. Пока у исследователей есть исходные данные от 20 пациентов. Из них у 10 пациентов наблюдалось повышение гемоглобина более чем на 1 г / дл.

Серповидно-Клеточная Анемия (SCD)

Серповидно-клеточная анемия (SCD), группа наследственных заболеваний, вызванных дефектами гена бета-глобина, вызывает развитие деформированных серповидных эритроцитов. Обычно этот ген производит гемоглобин, который переносит кислород по всему телу. Нормальные эритроциты также имеют круглую форму и легко перемещаются. Но у пациентов с SCD деформированные эритроциты цепляются вдоль стенок кровеносных сосудов, вызывая закупорку и подавляя кровоток. Пациенты афроамериканского происхождения более склонны к SCD. Симптомы обычно появляются в течение первых нескольких месяцев жизни. Эти симптомы включают:

• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Болевой кризис
• Анемия (низкое количество эритроцитов)
• Заболевания органов
• Чрезмерная раздражительность
• Задержка роста
• Отек рук и ног
• Усталость
• Легочная гипертензия