Согласно заявлению Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA), агентство недавно одобрило новую терапию болезни Альцгеймера. Хотя это важный момент для болезни, от которой не применялось новое лечение почти двадцать лет, одобрение и данные, касающиеся препарата, остаются противоречивыми. Фактически, два члена консультативного комитета FDA подали в отставку из-за этого решения; комитет потребовал дополнительных данных, прежде чем продолжить утверждение.
О Болезни Альцгеймера
Болезнь Альцгеймера, которую часто называют просто Альцгеймер, представляет собой нейродегенеративное заболевание, поражающее мозг, и которое в первую очередь характеризуется потерей памяти и слабоумием, которое со временем прогрессирует. Болезнь Альцгеймера является ведущей причиной деменции во всем мире, на нее приходится около 70 процентов случаев. Причина этого заболевания не ясна, но семейный анамнез заболевания, особенно у родителей пациента, по-видимому, является доминирующим фактором риска. Другие возможные факторы могут включать высокое кровяное давление, депрессию и травмы головы. Снижение памяти часто является первым распознаваемым симптомом; другие включают перепады настроения, дезориентацию и трудности с речью; эти симптомы со временем ухудшаются до такой степени, что человек не может функционировать в повседневной жизни; паранойя, агрессия, а затем и апатия — обычное явление. Лечение симптоматическое и поддерживающее, и никакие известные лекарства не могут остановить прогрессирование заболевания. Ожидаемая продолжительность жизни после постановки диагноза составляет от трех до девяти лет. Чтобы узнать больше о болезни Альцгеймера, нажмите здесь.
Ускоренное Утверждение
Препарат под названием адуканумаб (продается как Aduhelm) был одобрен в соответствии с протоколами Ускоренного Утверждения. Этот путь позволяет быстрее одобрить лекарство, предназначенное для лечения опасного для жизни или серьезного заболевания, если оно окажется более эффективным, чем другие доступные методы лечения. Кроме того, утверждение с помощью этого пути может происходить с использованием данных, основанных на суррогатной конечной точке; такая конечная точка не демонстрирует клинической пользы, но вместо этого может «предсказывать» клиническую пользу.
Неясные Воздействия
В трех исследованиях, в которых участвовало более 3000 пациентов, лечение препаратом позволило снизить концентрацию амилоидных бляшек в головном мозге пациентов. Предыдущие исследования показали, что вещество играет роль в прогрессировании заболевания. Однако результаты были неоднозначными относительно того, привел ли этот эффект к замедлению прогрессирования болезни Альцгеймера.
Другой источник беспокойства заключается в том, что у пациентов, получающих лечение, развился ряд побочных эффектов, таких как головные боли, кровотечение, головокружение и отек мозга. В любом случае, разработчик препарата компания Biogen должна продолжить изучение нового препарата в продолжающихся испытаниях, чтобы подтвердить его пользу, поскольку первые пациенты начинают лечение с его помощью в качестве рыночной терапии. Препарат также будет дорогим и будет стоить 56 000 долларов в год. Пациенты должны будут пройти МРТ после 7-го и 12-го курса лечения для отслеживания побочных эффектов.
Одобрение нового лекарства от болезни Альцгеймера, которое может замедлить прогрессирование болезни, — важный момент, который должен стать поводом для празднования в сообществе пациентов. Однако только продолжающееся исследование определит правильность решения FDA о предоставлении Ускоренного Утверждения.
