Выражение признательности: этот материал спонсируется Neurocrine Biosciences и продвигается через программу Patient Worthy Collaborative Content. Мы публикуем только тот контент, который воплощает нашу миссию по предоставлению актуальной, проверенной и ценной информации сообществу редких заболеваний.
По данным Национальной Организации по Редким Заболеваниям (NORD), классическая врожденная гиперплазия надпочечников (CAH) возникает примерно у одного из 15000 рождений и может привести к серьезным заболеваниям у младенцев и проблемам с нормальным ростом и развитием в детстве из-за обоих заболеваний, а также из-за методов лечения, используемых для этого заболевания. Пациентам, как детям, так и взрослым, предлагается рассмотреть возможность участия в клинических исследованиях. Без терпеливых добровольцев новаторские исследования и потенциальные решения не могут продвигаться вперед. Участники испытаний — ключ к лучшему завтрашнему дню как для них самих, так и для других людей, живущих в этих условиях.
Привлекая как детских, так и взрослых пациентов с классическим CAH из-за дефицита 21-гидроксилазы, на который приходится примерно 95% случаев CAH (через NORD), исследователи могут больше узнать о заболевании и разработать потенциальные варианты лечения для пациентов с CAH. Компания Neurocrine Biosciences проводит испытания у детей и взрослых пациентов с CAH (исследования CAH), чтобы лучше понять, может ли новая терапия стать потенциальным вариантом лечения для людей с CAH. Эти испытания потенциально могут помочь в подаче нормативных документов для получения одобрения FDA для широкого использования пациентами с CAH, если терапия будет продемонстрирована как безопасная и эффективная. Чтобы узнать больше, посетите TrialsforCAH.com.
Как отрасль, мы прошли долгий путь к признанию важности исследований редких заболеваний и определению их безотлагательности. Оглядываясь на 1960-е и 1970-е годы, редкие заболевания назывались «орфанными болезнями» в основном из-за множества проблем при изучении и разработке методов лечения заболеваний, от которых страдает меньшее количество людей. Только после принятия Закона об Орфанных Лекарственных Средствах 1983 года была создана структура для облегчения разработки лекарств по этим показаниям (через Национальные Институты Здравоохранения).
Сегодня исследования идут полным ходом, и биофармацевтическая промышленность работает над лечением редких заболеваний. Однако размеры исследований для этих типов клинических испытаний составляют небольшую часть от размеров более известных исследований, например, тех, которые изучают широко распространенные заболевания, такие как грипп или COVID-19, или исследования заболеваний, которые затрагивают многих людей. Поскольку эти болезни в конечном итоге затрагивают весь мир, размер числа пациентов, очевидно, больше. Тем не менее, клинические испытания редких заболеваний по-прежнему необходимы, и пациенты необходимы каждый день для продвижения клинических исследований и привлечения внимания к этим заболеваниям. Фактически, вместе более 25 миллионов американцев страдают редким заболеванием, и более 90% редких заболеваний не имеют одобренного FDA лечения (через NORD).
С учетом сказанного, для всех заболеваний каждое клиническое испытание уникально с различными рекомендациями, и пациент и / или лицо, за которым он ухаживает, должны решить, подходит ли оно. Клинические испытания должны соответствовать образу жизни пациента, и необходимо учитывать несколько факторов, в том числе временные затраты и удобный доступ к исследовательскому центру. Пациенты также должны ознакомиться с требованиями исследования и определить, могут ли они принять участие. Часто на сайте исследования можно найти онлайн-форму оценки, которая поможет в этом процессе.
Готовность пациентов участвовать в клинических испытаниях является движущей силой изменяющих их жизнь исследований и вариантов лечения. Прежде чем предпринимать следующие шаги, важно проконсультироваться со своим врачом, чтобы определить, подходит ли конкретная возможность, учитывая при этом всю доступную информацию.
