В видео, размещенном на Healio, доктор Лоренцо Д’Антига из больницы Паппа Джованни XXIII рассказал о результатах недавнего клинического исследования, в котором лекарство одевиксибат (также называемое Bylvay) смог значительно улучшить состояние людей, живущих с редким заболеванием прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом. Эта терапия может помочь улучшить результаты для этих пациентов, у которых нет доступа к модифицирующим болезнь методам лечения, которые могут замедлить или остановить прогрессирование болезни.
О Прогрессирующем Семейном Внутрипеченочном Холестазе (ПСВХ)
Прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (ПСВХ) — это группа наследственных заболеваний, при которых нарушается отток желчи. Существует несколько различных типов ПСВХ, связанных с различными генетическими мутациями. Эти мутации обычно вызывают дефект, затрагивающий транспортеры билиарного эпителия. Симптомы этих заболеваний начинают проявляться в детстве, но у некоторых пациентов диагноз ставится лишь спустя годы. К этим симптомам относятся отсутствие нормального оттока желчи, цирроз печени, задержка развития, желтуха, нарушение всасывания жира и сильный зуд. ПСВХ может в конечном итоге привести к таким осложнениям, как остеопения, состояние пониженной минеральной плотности в костях. Лечение обычно поддерживающее и симптоматическое. Лекарства, используемые для облегчения симптомов, включают урсодезоксихолевую кислоту, налоксон и рифампицин. Другие подходы включают определенные хирургические процедуры и витаминные добавки. Если функция печени начинает снижаться, может потребоваться пересадка. Чтобы узнать больше о ПСВХ, нажмите здесь.
О Клиническом Исследовании
Одевиксибат предназначен для использования один раз в день и классифицируется как несистемный ингибитор транспорта желчных кислот в подвздошной кишке. В ходе исследования терапия оценивалась главным образом для изучения ее воздействия на желчную кислоту в сыворотке и зуд (сильная чесотка). Всего в исследовании приняли участие 77 пациентов. Эти пациенты получали лечение в течение 37 недель, и у большинства из них была форма ПСВХ 2 типа. Все эти пациенты ранее получали другие лекарства.
Через 48 недель лечение вызвало значительное снижение уровня желчной кислоты в сыворотке крови; между тем, в группе плацебо за это время действительно наблюдалось повышение уровня желчных кислот в сыворотке крови. Препарат также уменьшает зуд, который может быть серьезным и изнурительным симптомом, который может иметь разрушительные последствия для качества жизни и сна. По мере улучшения этого симптома качество и продолжительность сна пациентов также улучшались. Профиль безопасности препарата также был обнадеживающим.
В конечном итоге это лечение может помочь сделать ПСВХ более управляемым заболеванием и предотвратить развитие терминальной стадии заболевания печени у этих пациентов.
