Как сообщает Biospace; Фаза 2 исследования, проведенного компаниями Bristol-Myers Squibb и Acceleron Pharma Inc., заслужила признание как одна из шести лучших рефератов, полученных Президентским симпозиумом Виртуального конгресса Европейской гематологической ассоциации за успешное облегчение симптомов у пациентов с бета-зависимостью,
не связанной с переливанием крови талассемия.
В исследовании оценивали новый препарат Rebloyzl (Реблозил), первый в своем классе агент созревания эритроидов, повышающий уровень гемоглобина в крови. У пациентов с этим порядком есть мутация, не позволяющая клеткам крови вырабатывать достаточное количество гемоглобина, что замедляет транспортировку кислорода к телу. Лечение сочеталось с наилучшей поддерживающей терапией для взрослых пациентов с нетрансфузионно-зависимой (NTD) бета-талассемией.
Они обнаружили, что лечение в целом хорошо переносится и имеет высокую эффективность, помогая пациентам достичь более здорового уровня гемоглобина и избежать переливаний. Хабиб Дабле, президент и главный исполнительный директор компании Acceleron, сказал:
«Мы очень воодушевлены масштабами улучшения, наблюдаемыми среди пациентов, получавших Реблозил, в исследовании BEYOND. Эти данные еще больше укрепляют нашу уверенность в том, что Реблозил может стать значимым вариантом для этой важной, недостаточно обслуживаемой группы пациентов во всем мире ».
Бета-Талассемия
Бета-талассемия — редкое заболевание крови, при котором мутация вызывает снижение уровня гемоглобина. Гемоглобин — это белок, содержащийся в красных кровяных тельцах, которые переносят кислород по телу. Хотя симптомы различаются по степени тяжести, заболевание делится на три подтипа (незначительный, промежуточный и большой). Расстройство характеризуется анемией, вызывающей утомляемость, слабость, головокружение, одышку, сгустки крови, головные боли, бледность и спленомегалию. У генетического заболевания есть одобренное FDA лечение Thiotepa (тиотепа). Однако пациенты могут также использовать другие методы лечения для облегчения симптомов, включая переливание крови.
Исследование BEYOND было направлено на повышение уровня гемоглобина, чтобы помочь пациентам избежать переливаний крови и других медицинских обострений. Они намеревались увидеть, как пациенты достигают первичной конечной точки среднего увеличения гемоглобина ≥1,0 г / дл по сравнению с исходными уровнями, наблюдаемыми в течение непрерывного 12-недельного периода, без необходимости симптоматических переливаний эритроцитов.
Исследователи наблюдали за 145 пациентами в течение 48 недель, причем двое из двух пациентов получали Реблозил; остальные получали плацебо. Каждые три недели они получали 1 миллиграмм / килограмм лечения и продолжали рекомендованную поддерживающую терапию хелатированием железа и переливаниями по мере необходимости.
Этот дефицит крови имеет последствия для многих систем по всему телу. Это означает, что пациенты с этим расстройством полагаются на ряд симптоматических методов лечения, поскольку до сих пор нет широко доступного лекарства, которое могло бы добраться до основы.
«Пациенты с бета-талассемией, не зависящей от переливания крови, страдают хронической анемией и перегрузкой железом, что может привести к ряду клинических осложнений, и крайне необходимы варианты лечения», — Али Тахер, доктор медицины, доктор философии, FRCP, Американский университет Бейрут и BEYOND главный в исследовании.
Лечение Приносит Успех
Менее чем в середине испытания ученые уже достигли своих целей. На конференции доктор Ноа Берковиц, старший вице-президент Bristol-Myers Squibb, объяснил:
«Результаты, которые мы представляем в EHA, продолжают подчеркивать многочисленные преимущества, наблюдаемые при применении Реблозила для лечения анемии и достижения независимости от переливания крови, а также демонстрируют его потенциал для пациентов с нетрансфузионно-зависимыми заболеваниями, которые сталкиваются с рядом серьезных, часто пожизненных, осложнений со здоровьем. Вместе с нашими партнерами в Acceleron мы стремимся развивать нашу клиническую программу Reblozyl для пациентов, страдающих заболеваниями крови, связанными с анемией ».
Они обнаружили, что в группе лечения достигнуто заметное повышение гемоглобина: 77,7% пациентов испытали поглощение ≥1,0 г / децилитр, в то время как ни в одной группе плацебо не наблюдалось повышения гемоглобина. Они также обнаружили, что 89,6% пациентов в группе лечения прошли испытание без переливания крови, в то время как только 67,3% пациентов в группе плацебо остались без переливаний.
Доктор Али Тахер из Американского университета в Бейруте и исследователь BEYOND пришли к выводу:
«Результаты исследования BEYOND показывают клинический потенциал луспатерсепта в поддержании повышения уровня гемоглобина у большинства пациентов независимо от их исходного статуса гемоглобина, и были отмечены улучшения качества жизни у взрослых с нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией. ”
