В начале июня 2021 года издание Epidermolysis Bullosa News сообщило, что Filsuvez (Oleogel-S10), гель для местного применения от буллезного эпидермолиза (БЭ), получил статус Приоритетного Обзора (Priority Review) от FDA.

Filsuvez

Filsuvez, разработанный компанией Amryt Pharma, является потенциальным средством для лечения подкожных проявлений БЭ. Согласно отдельной статье, опубликованной в Epidermolysis Bullosa News:

Filsuvez — это экстракт бересты, богатый бетулином, который, как считается, способствует заживлению ран, контролируя воспалительную реакцию и усиливая миграцию кератиноцитов — основного типа клеток внешнего слоя кожи (эпидермиса).

К настоящему времени Filsuvez прошел клинические испытания, такие как исследование фазы 3 EASE. В ходе исследования было включено 223 пациента (156 детских пациентов и 67 взрослых пациентов). Пациентам был поставлен диагноз: синдром Киндлера, узловой или дистрофический БЭ. Исследователи определили, что Filsuvez улучшил время закрытия ран и улучшил время заживления.

Теперь FDA присвоило статус Приоритетного Обзора. Это означает, что FDA примет меры по заявке компании Amryt в течение 6 месяцев. Согласно FDA:

Обозначение Приоритетной Проверки направит общее внимание и ресурсы на оценку заявок на лекарственные препараты, которые в случае одобрения значительно улучшат безопасность или эффективность лечения, диагностики или профилактики серьезных заболеваний по сравнению со стандартными заявками.

В целом компания должна принять окончательное решение к 30 ноября 2021 года. Помимо статуса Приоритетного Обзора, Filsuvez также получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) и Редкого Детского Заболевания (Rare Pediatric Disease).

Буллезный Эпидермолиз (БЭ)

Вызванный мутациями генов KRT5 или KRT14, буллезный эпидермолиз (БЭ) состоит из группы редких заболеваний соединительной ткани, которые вызывают хрупкость и образование пузырей. Поскольку кожа становится очень хрупкой, любая форма трения или натирания может вызвать образование пузырей от умеренной до сильной степени. Во многих случаях волдыри бывают только подкожными (внешними). Однако при тяжелой форме БЭ волдыри могут также образовываться внутри дыхательной системы, желудка, пищевода и т. д.

Всего существует три основных формы БЭ: соединительная, дистрофическая и простой буллезный эпидермолиз. При соединительной форме волдыри большие, язвенные и могут быть опасными для жизни без медицинской помощи. Альтернативно, при дистрофической форме пациенты имеют повышенный риск рака кожи.

Симптомы, связанные с БЭ, включают:

• Толстые или неправильно сформированные ногти
• Кожный зуд и / или боль
• Волдыри во рту или горле
  • Примечание: это также может вызвать затруднения при глотании или дыхании. Если вы или кто-то из ваших знакомых болеет БЭ и испытывает затруднения при глотании или дыхании, немедленно обратитесь к своему врачу.
• Хрупкая, легко покрывающаяся волдырями кожа (особенно на руках и ногах)
• Ссадины роговицы
• Утолщение кожи, особенно на ладонях и подошвах
• Дефекты зубной эмали
• Потеря волос
• Волдыри и рубцы на коже черепа
• Крошечные белые бугорки или прыщи (мили)
• Тонкая кожа