Веб-семинар Законодательных Защитников Редких Заболеваний (RDLA) в июне состоялся 17 июня 2021 г. Веб-семинар в этом месяце предоставил обновленную информацию по различным законодательным темам, имеющим отношение к сообществу редких заболеваний, таким как Закон о СЕРДЦЕ, Законные Проект о скрининге новорожденных, Закон о Равноправии в Медицинском Питании, Закон об Ускорении Доступа Детей к Медицинской Помощи и Закон о Доступе к Показаниям Редких Заболеваний.
Закон о СЕРДЦЕ
Мелисса Гетц из Фонда FCS предоставила последние обновления этого законопроекта, который в последний раз был представлен в феврале представителями Пола Тонко (штат Нью-Йорк) и Дэвида МакКинли (штат Западная Вирджиния). Недавно Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) объявило о технической помощи в разработке законодательства. Положения Закона о СЕРДЦЕ включают:
- В консультативные комитеты должны входить эксперты по редким заболеваниям, чтобы анализировать данные о лекарстве от редких заболеваний.
- Стратегии оценки и смягчения рисков (REMS) должны включать информацию от пациентов с редкими заболеваниями.
- В целом, опыт работы с редкими заболеваниями должен играть роль в оценке лекарств на протяжении всего процесса.
- Ежегодный отчет о применении терапии редких заболеваний доступно каждому подразделению FDA.
- Призывает к Правительственному Отчетному Управлению (GAO) исследование для оценки различий в процессе утверждения ЕС для редких заболеваний.
Компоненты этого законодательства основаны на болезненном опыте сообщества пациентов с синдромом семейной хиломикронемии (FCS), когда они пытались получить лекарство, одобренное FDA. Фонд FCS почувствовал, что они потеряли критическое общение с агентством на поздних этапах обзора лекарств. Однако этот закон призван принести пользу всему сообществу редких заболеваний. Нажмите здесь, чтобы связаться с вашими представителями и выразить свою поддержку.
Скрининг Новорожденных
Дилан Саймон из фонда EveryLife Foundation for Rare Diseases рассказал о новом законодательстве, разрабатываемом для обследований новорожденных. Несмотря на то, что существует федеральная группа рекомендуемых обследований новорожденных, которым, как ожидается, будут следовать штаты, решение о том, какие заболевания и состояния проверяются, в конечном итоге остается на усмотрение штатов. Это, к сожалению, означает, что между ними есть существенные различия в скрининге.
Федеральные руководящие принципы называются Рекомендуемая Единообразная Скрининговая Комиссия (RUSP). В некоторых штатах законодательство о согласовании RUSP набирает обороты. Эти законы потребуют от штата проверки на наличие любых болезней, перечисленных в федеральном RUSP. Это также ускорит ограничение по времени, которое государства должны соблюдать, чтобы добавить новые болезни для скрининга.
Согласование с RUSP недавно стало законом в Джорджии, и аналогичные законопроекты рассматриваются в Северной Каролине и Огайо.
Закон о Равенстве в Области Медицинского Питания
Кайли Барбер из Национального Альянса ФКУ далее рассказала о Законе о Равноправии в Области Медицинского Питания (MNEA) 2021 года. Этот двухпалатный и двухпартийный законопроект был внесен в начале этого месяца. Спонсоры надеются, что его можно будет добавить в более крупный пакет.
Закон призван обеспечить страхование в рамках федеральных программ и частного страхования продуктов питания, необходимых по медицинским показаниям, аминокислот, витаминов и любого оборудования, необходимого для их использования. Это важно при фенилкетонурии и некоторых других заболеваниях. К продуктам, необходимым с медицинской точки зрения, относятся модифицированные жиры, пищевые смеси, модифицированные продукты с низким содержанием белка и аминокислотные препараты, прописанные врачами.
Закон об Ускорении Доступа Детей к Медицинскому Обслуживанию
Николас Манетто из Faegre Drinker Consulting далее рассказал о Законе об Ускорении Доступа Детей к Медицинскому Обслуживанию. Этот закон поможет детям, получающим покрытие по программе CHIP или Medicaid, получить помощь за пределами штата для лечения сложных или редких заболеваний. Хотя в настоящее время это возможно, этот процесс медленный и бюрократический.
Подходящие пациенты будут включать детей и взрослых, заболевание которых возникло в детстве. Появились признаки поддержки как со стороны политических партий, так и со стороны администрации Байдена.
Закон о Доступе к Редким Показаниям
Марк Йель из Международного фонда пемфигусов и пемфигоидов (IPPF) обсудил еще один предложенный закон, названный Законом о Доступе к Редким Показаниям. Пациентам с редкими заболеваниями часто бывает труднее найти страховщиков, которые покроют стоимость их лекарств, которые часто очень дороги.
Поскольку только небольшое количество редких заболеваний имеют методы лечения, одобренные Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов (FDA), многие виды лечения проходят не по назначению (это означает, что лекарство используется для лечения болезни, для которой оно не было официально одобрено). Охватить использование не по прямому назначению — зачастую нелегкая задача. Положения законодательства включают:
- Снятие законодательных запретов, препятствующих страхованию использования лекарств не по инструкции.
- Расширение определения того, что считается «приемлемым с медицинской точки зрения» использованием.
- Ускоренные обращения за применением лекарств для лечения редких заболеваний.
- Выявление ресурсов для обхода отказов в страховом покрытии или поэтапной терапии.
Ожидается, что закон будет повторно внесен после 4 июля. Нажмите здесь, чтобы связаться с вашими представителями и выразить свою поддержку.
По стране принимается множество потенциальных законов, которые могут немного облегчить жизнь пациентам. Ознакомьтесь с записями вебинаров RDLA, чтобы узнать больше.
