В некоторых случаях после трансплантации аллогенных стволовых клеток или костного мозга возникают серьезные осложнения. Например, у пациентов с болезнью «трансплантат против хозяина» (GvHD) донорские клетки могут распознавать клетки пациента как чужеродные, вызывая иммунный ответ против этих клеток. В конечном итоге это вызывает множество проблем со здоровьем. Биофармацевтическая компания VectivBio Holding AG («VectivBio») стремится бороться с желудочно-кишечными повреждениями при GvHD с помощью апраглутида, аналога GLP-2. В пресс-релизе от конца июня 2021 года компания VectivBio сообщила, что апраглутид (apraglutide) получил от FDA статус Орфанного Препарата для лечения острой GvHD (aGvHD).

Апраглутид

По словам директора по маркетингу компании VectivBio, доктора Омара Хваджи, доктора медицинских наук, поражение желудочно-кишечного тракта является одной из основных причин смертности, связанной с aGvHD. Из-за этого необходим новый терапевтический вариант для улучшения результатов лечения пациентов. Таким образом, компания VectivBio разработала апраглутид. Этот долговечный аналог пептида GLP-2 работает для регенерации тканей и функций желудочно-кишечного тракта, а также для уменьшения воспаления. В результате доклинические и клинические исследования подчеркивают потенциал терапии для улучшения качества жизни (QOL) и снижения показателей смертности. Помимо aGvHD, компания VectivBio также изучает апраглутид как потенциальную терапию для пациентов с синдромом короткой кишки (SBS). В целом компания VectivBio надеется до середины 2022 года начать клинические испытания фазы 2, посвященные анализу апраглутида для лечения aGvHD.

Недавнее присвоение компании VectivBio статуса Орфанного Лекарства открывает множество стимулов. Эта программа была разработана для ускорения разработки лекарств или биопрепаратов, предназначенных для лечения пациентов с редкими заболеваниями. В целом FDA определяет «редкие заболевания» как те, от которых страдают менее 200 000 американцев. В результате этого назначения компания VectivBio получит налоговые льготы, освобождение от уплаты сборов, расширенную помощь со стороны регулирующих органов и 7 лет эксклюзивности на рынке, если / когда апраглутид будет одобрен.

Graft-versus-Host Disease (GvHD)

Болезнь Реакция-Трансплантат-Против-Хозяина (РТПХ) (GvHD)

Когда пациенты получают аллогенный трансплантат, это означает, что пересаженные клетки или костный мозг поступают от донора. Хотя это может быть полезно, одно из возможных осложнений включает болезнь «трансплантат против хозяина» (GvHD). Когда донорские клетки видят реципиента «чужим», клетки вызывают иммунный ответ, вызывая множество симптомов. Острая GvHD (aGvHD) обычно возникает в течение 6 месяцев после трансплантации. Обычно эта форма поражает печень, кожу и желудочно-кишечный тракт. С другой стороны, хроническая GvHD (cGvHD) возникает в течение 3 месяцев после трансплантации, а симптомы могут сохраняться в течение всей жизни. cGvHD может поражать один или несколько органов.

Симптомы aGvHD включают:

• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Боль в животе
• Тошнота и рвота
• Диарея
• Потеря аппетита
• Зуд (сильная чесотка)
• Кожная сыпь или покраснение, особенно образование пузырей или шелушение кожи на ладонях, подошвах и туловище

Далее, симптомы cGvHD зависят от того, какая часть тела поражена. Эти симптомы могут включать:

• Непреднамеренная потеря веса
• Болезненные язвы во рту / горле
• Усталость
• Одышка / затрудненное дыхание
• Хронический кашель
• Слабость, скованность и боль в мышцах и суставах
• Боль в суставах и скованность
• Потеря аппетита
• Тошнота и рвота
• Боль в животе или отек
• Желтуха
• Диарея
• Сильно сухие глаза или рот
• Сыпь на коже
• Трудности с приемом пищи
• Температурная непереносимость
• Твердые, ломкие ногти (и / или потеря ногтей)
• Преждевременное выпадение волос
• Зуд, сухость или боль в женских и мужских половых органах