Компания BioMan Pharmaceuticals только что объявила, что восоритид (vosoritide) только что получил положительное заключение Европейского Комитета по Лекарственным Средствам, что означает, что рекомендуется получить разрешение на продажу. Кроме того, он только что получил временное разрешение во Франции.

Восоритид — это инъекция CNP, принимаемая один раз в день в качестве терапии для людей с ахондроплазией. В частности, он предназначен для пациентов в возрасте не менее 2 лет и предназначен для использования до закрытия пластин роста.

Эта терапия уже получила статус орфанных лекарств от EMA и FDA.

Ахондроплазия

Ахондроплазия — наиболее распространенный вид дисплазии скелета. Ахондроплазия вызывается изменением в гене FGFR3, который является негативным регулятором роста костей. Это вызывает низкий рост, характеризующийся эндохондральным окостенением. Это приводит к образованию коротких костей лица, позвоночника, длинных костей и основания черепа. Пациенты также могут испытывать апноэ во сне, компрессию большого затылочного отверстия, гипоплазию средней части лица, искривленные ноги, стеноз позвоночного канала, колебания в нижней части спины, а также рецидивирующие ушные инфекции.

В результате этих осложнений пациенты часто нуждаются в хирургическом вмешательстве. Например, пациенты могут столкнуться с инвазивной операцией по выпрямлению искривленных ног или декомпрессией спинного мозга.

Мнение CHMP

Положительное заключение было основано на данных фазы 3 исследования этой терапии, в которой оценивалась ее безопасность и эффективность. Это исследование было плацебо-контролируемым, двойным слепым, и оно дополнительно подтвердило положительные результаты исследования фазы 2.

Фаза 2 исследования представляла собой исследование по подбору дозы, которое продемонстрировало, что скорость роста поддерживалась выше исходного уровня и выше ожидаемой скорости роста для пациентов, которые не получали лечения.

В исследование фазы 3 был включен 121 пациент в возрасте от 5 до 14 лет. Помимо первичной конечной точки скорости роста, оценивались различные вторичные конечные точки. К ним относятся-

• Z-показатель роста
• Геометрия сустава / пропорциональность конечности и тела
• Биохимическая оценка роста костей
• Оценка биомаркеров роста костей
• Радиологические оценки роста костей
• Качество жизни
• Функциональная независимость
• Статус развития

Исследование длилось один год. Однако в настоящее время проводится дополнительное исследование, которое продлится долгое время. В этом исследовании приняли участие 119 пациентов. Все участники этого испытания получали 15 мкг / кг восоритида каждый день.

Взгляд в Будущее

Команда ожидает, что в Европе будет принято окончательное решение по восоритиду к третьему кварталу этого года.

В случае одобрения, эта терапия станет первой терапией в Европе, одобренной для лечения ахондроплазии. Он будет продаваться под названием VOXZOGO.

Вы можете узнать больше об этой исследовательской терапии ахондроплазии здесь.