В прошлом у некоторых разработчиков лекарств не было стимула разрабатывать методы лечения для тех, кто принадлежит к сообществу редких заболеваний, учитывая меньший размер пациентов. Тем не менее, FDA создало Закон об Орфанных Лекарствах и, как следствие, определение Орфанных Лекарств, чтобы побудить разработчиков лекарств создавать лекарства для тех, кто относится к сообществу редких заболеваний. Таким образом, обозначение «Орфанное Лекарство» присваивается только лекарствам или биологическим препаратам, используемым для лечения пациентов с редкими или опасными для жизни заболеваниями (затрагивающими менее 200 000 американцев). В выпуске новостей от 7 июля 2021 года биотехнологическая компания Coya Therapeutics, Inc. («Coya») сообщила, что ее терапия регулирующими Т-клетками («Treg»), клеточная терапия ALS001 получила обозначение Орфанного Лекарства.
ALS001
В целом, ALS001 разработан — как следует из названия — для лечения пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Внутривенно вводимая терапия предназначена для борьбы с дисфункцией Treg в воспалительных путях. В ходе клинических испытаний фазы 1 исследователи определили, что эта аутологичная терапия была относительно безопасной и хорошо переносимой. ALS001 также стабилизировал дыхательную функцию и предотвращал нейровоспаление.
Некоторые недавние исследования показывают, что более низкие или дисфункциональные уровни Treg могут спровоцировать прогрессирование БАС. Таким образом, крайне важно разработать новые и эффективные варианты лечения для удовлетворения неудовлетворенных потребностей этой популяции пациентов. Двигаясь вперед, компания Coya продолжит оценку нейропротекторных элементов ALS001 в клинических испытаниях фазы 2а.
Благодаря своему статусу «Орфанное Лекарство» для ALS001 компания Coya заработала множество стимулов. Например, теперь компания будет получать льготы по оплате, освобождение от уплаты налогов, усиленную поддержку со стороны FDA и эксклюзивные права на рынок в течение 7 лет после утверждения.
Боковой Амиотрофический Склероз (БАС)
Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, представляет собой редкое и прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, характеризующееся гибелью ствола головного мозга, спинного мозга и нервных клеток головного мозга. Примерно в 5-10% случаев, известных как семейный БАС, возникает генетическая мутация. Однако в целом многие врачи не знают, что вызывает БАС. По мере прогрессирования БАС пациенты постепенно теряют мышечную силу, а также способность произвольно двигаться или контролировать свои мышцы. Хотя БАС может поражать несколько групп, он часто поражает пожилых людей больше, чем молодых, мужчин европеоидной расы, и мужчин больше, чем женщин. Симптомы различаются, но включают:
- Частые спотыкания и падения
- Беспокойство / психологический стресс
- Слабые, мягкие и атрофированные мышцы
- Примечание: БАС также может вызвать жесткость, напряженность или спастичность мышц.
- Затруднения при разговоре или глотании
- Замедленная или невнятная речь
- Слабость в руке, ноге и кисти
- Проблемы с мелкими, ежедневными или повторяющимися движениями
- Мышечные спазмы или подергивания
- Плохое равновесие или осанка
- Неуместный плач, смех или зевота
