В пресс-релизе от 21 июля 2021 года биотехнологическая компания Genentech сообщила, что ее терапия Venclexta (венетоклакс) в сочетании с азацитидином получила от FDA статус Прорывной Терапии. В целом статус был предоставлен в отношении лечения взрослых пациентов с ранее нелеченными миелодиспластическими синдромами (МДС) промежуточного, высокого или очень высокого риска.
Venclexta
Так что же такое Venclexta? Этот перорально вводимый ингибитор BLC-2 предназначен для остановки накопления белка BLC-2. Обычно при некоторых формах рака BLC-2 может накапливаться и предотвращать гибель раковых клеток. Таким образом, ингибируя этот белок, Venclexta способствует гибели раковых клеток. Помимо этого недавнего обозначения прорывной терапии для лечения МДС, Venclexta назначается пациентам с хроническим лимфолейкозом (ХЛЛ) или острым миелоидным лейкозом (ОМЛ).
Недавно Venclexta получила от FDA 6-е звание Прорывной Терапии. Согласно FDA, обозначение Прорывной Терапии помогает ускорить разработку и рассмотрение лекарств в тех случаях, когда лечение может улучшить исходы для пациентов или показать преимущества по сравнению с существующими вариантами лечения. В частности, это обозначение дается лекарствам, которые лечат редкие или опасные для жизни заболевания. В данном случае назначение зависело от данных клинического исследования фазы 1b M15-531, в котором оценивали Venclexta и азацитидин у пациентов с МДС.
Безопасность Venclexta
В настоящее время Venclexta одобрен для лечения пациентов с ХЛЛ, малым лимфолейкозом (SLL) и ОМЛ. Пациентам, принимающим Venclexta, следует избегать грейпфрутов, севильских апельсинов или карамболи. Кроме того, во время лечения пациенты должны пить много воды. Возможные побочные реакции на Venclexta включают:
- Нейтропения (низкое количество лейкоцитов)
- Бесплодие (у мужчин)
- Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
- Анемия (низкое количество эритроцитов)
- Тошнота и рвота
- Инфекции верхних дыхательных путей
- Диарея или запор
- Боль в мышцах и суставах
- Кашель
- Крайняя усталость
- Отек рук, ног и ступней
- Синдром лизиса опухоли
- Серьезные или опасные для жизни инфекции
Миелодиспластические Синдромы (МДС)
Нет известной причины миелодиспластических синдромов (МДС), прогрессирующих заболеваний, которые часто недооцениваются и плохо диагностируются. У пациентов с МДС костный мозг производит аномальные тромбоциты, эритроциты и лейкоциты. Эти дефектные клетки либо рано умирают, никогда не покидают костный мозг, либо уничтожаются организмом. В результате у пациентов не хватает здоровых клеток крови. Подтипы МДС включают рефрактерную анемию, рефрактерную анемию с сидеробластами, рефрактерную анемию с избытком бластов (или избыток бластов при трансформации) и хронический миеломоноцитарный лейкоз.
Обычно МДС поражает мужчин немного больше, чем женщин. Он также имеет тенденцию влиять на пожилых людей (в возрасте 60+), хотя может повлиять на людей любого возраста. Примерно в 50% случаев МДС прогрессирует в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ). Иногда пациенты не проявляют никаких симптомов, связанных с МДС. Однако, если симптомы все же появляются, к ним относятся:
- Анемия
- Тромбоцитопения
- Нейтропения
- Утомляемость и / или вялость
- Учащенное сердцебиение
- Лихорадка
- Частые инфекции
- Легкие синяки и кровотечения
- Одышка
- Грудная боль
- Язвы во рту
- Бледность (очень бледная кожа)
