Согласно пресс-релизу от 13 июля, биофармацевтическая компания Kedrion Biopharma («Kedrion») недавно вылечила своего первого детского пациента в рамках фазы 3 клинических испытаний KIDCARES10. В рамках исследования компания Kedrion оценивает безопасность, эффективность, переносимость и фармакокинетический профиль KIG10, 10% внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ), для детских пациентов (младше 18 лет) с первичным иммунодефицитом (ПИ).
KIG10, Терапия ВВИГ
Всего в исследование KIDCARES10 будут зачислены 30 пациентов. Пациенты прибудут из Италии, России, Словацкой Республики, Португалии и Венгрии, хотя позже данные будут отправлены в FDA США. В ходе исследования ученые будут оценивать терапию KIG10, ВВИГ, для пациентов с ПИ. По мере того как ПИ становится все более известным, заболеваемость и количество диагнозов растут. Таким образом, существует неотложная потребность в более эффективных и доступных вариантах лечения.
По данным Американского Колледжа Ревматологии (ACR), внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) — это:
терапевтическое лечение для пациентов с дефицитом антител … приготовленное из пула иммуноглобулинов (антител) из плазмы тысяч здоровых доноров. Иммуноглобулины вырабатываются иммунной системой здоровых людей с целью борьбы с инфекциями.
Теперь первый пациент в исследовании KIDCARES10 получил первое лечение. В ходе исследования пациенты будут лечиться в течение 12 месяцев (1 года). Исследователи надеются понять:
- Общая безопасность этой терапии ВВИГ
- Может ли KIG10 снизить количество серьезных бактериальных инфекций (таких как бактериальная пневмония, остеомиелит или бактериальный менингит), с которыми пациенты сталкиваются в течение года
- Как KIG10 распределяется, метаболизируется и выводится из организма
- Каким образом это лечение улучшает показатели жизненно важных функций и лабораторные показатели
Первичный Иммунодефицит (ПИ)
Существует более 350 типов болезней первичного иммунодефицита (ПИ) или наследственных нарушений иммунной системы, которые не позволяют организму адекватно бороться с инфекциями. ПИ обычно вызывается генными мутациями. Например, более 10 отдельных генных мутаций связаны с общим вариабельным иммунодефицитом (ОВИД). Пациенты с ОВИД часто страдают от инфекций уха, носовых пазух и легких. Однако они также подвержены повышенному риску аутоиммунных заболеваний или рака, например рака желудка. С другой стороны, около 45% пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитным заболеванием (ТКИД) имеют мутацию Х-хромосомы, которая влияет на рецептор Т-клеточного фактора роста. Пациенты с ТКИД имеют ненормальную и почти полностью отсутствующую иммунную систему.
Независимо от типа ПИ, пациенты испытывают нефункционирующую или плохо функционирующую иммунную систему, что увеличивает риск опасных инфекций.
