В середине июля 2021 года биотехнологическая компания Alterity Therapeutics («Alterity») поделилась публикацией новых данных относительно ATH434 для пациентов со множественной системной атрофией (МСА). Данные получены из доклинического исследования, посвященного оценке лечения на моделях мышей. Во время исследования, проведенного в Медицинском университете Инсбрука, исследователи определили, что лечение ATH434 снижает нейродегенерацию, вызванную альфа-синуклеином (а-синуклеином), тем самым обеспечивая защитные свойства. Хотите увидеть полные результаты? Взгляните на данные, опубликованные в Movement Disorders.

ATH434

Так что же такое ATH434? Согласно данным от компании Alterity, ATH434 представляет собой низкомолекулярное лекарство, предназначенное для ингибирования белков, связанных с нейродегенерацией, таких как α-синуклеин, от накопления в головном мозге. Восстанавливая баланс железа в головном мозге, ATH434 снижает накопление α-синуклеина у мышей с МСА. Компания Alterity продолжает, что ATH434:

имеет отличный потенциал для лечения различных форм атипичного паркинсонизма, [при которых] пациенты испытывают паркинсонизм (замедленность движений, скованность и тремор), а также другие симптомы, ослабляющие здоровье. Атипичные формы паркинсонизма [такие как МСА, прогрессирующий супрануклеарный паралич и деменция с тельцами Леви] имеют дополнительные связанные симптомы и часто плохо поддаются лекарствам для лечения двигательных симптомов болезни Паркинсона.

Здесь важно отметить, что МСА и болезнь Паркинсона — это не одно и то же. Хотя симптомы схожи, и пациенты с МСА могут испытывать симптомы паркинсонизма, это два разных заболевания. Что касается МСА, то в настоящее время нет доступных одобренных методов лечения. Таким образом, ATH434 имеет возможность удовлетворить огромную неудовлетворенную потребность. Пока что ATH434 получил статус Орфанного Лекарства как в ЕС, так и в США.

Недавно опубликованные данные сосредоточены вокруг доклинического исследования ATH434 и его нейрозащитных способностей. Помимо снижения агрегации α-синуклеина и железа в мозге, ATH434 также улучшает двигательную функцию. Дополнительно в лечении сохранились и защитные нейроны полосатого тела. Обычно у людей с МСА поражается полосатое тело. Таким образом, это лечение уже дает конкретные целевые перспективы. Двигаясь вперед, компания Alterity надеется начать клинические испытания фазы 2 к концу 2021 года.

Множественная Системная Атрофия (МСА)

Множественная системная атрофия (МСА) — редкое и прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, поражающее вегетативную нервную систему. Хотя врачи не уверены в точной причине МСА, они знают, что α-синуклеин накапливается в глии; это отличается от болезни Паркинсона, при которой α-синуклеин накапливается в нервных клетках. Кроме того, пациенты с МСА могут испытывать сокращение или дегенерацию участков мозга. МСА делится на две категории: паркинсонический и мозжечковый. Симптомы часто проявляются у пациентов в возрасте 50 лет и быстро прогрессируют в течение следующих 5-10 лет. К ним относятся:

• Дурнота и / или головокружение
• Нарушение сердцебиения
• Нарушения сна
• Сексуальная дисфункция
• Отсутствие баланса
• Жесткость мышц
• Замедленное движение
• Постуральная ортостатическая гипотензия
• Запор
• Тремор
• Проблемы с сгибанием рук или ног, движением, глотанием или равновесием
• Замедленная или невнятная речь
• Нарушения зрения
• Недержание мочи