Обозначение Орфанного Лекарства — это статус, присваиваемый FDA лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями. В данном случае FDA определяет «редкий» как поражающий 200 000 или менее американцев. После того, как лекарство получает статус Орфанного Препарата, разработчик препарата получает различные льготы, от налоговых льгот и отмены сборов до эксклюзивности на рынке до 7 лет после утверждения. Согласно Asbestos.com, FDA недавно присвоило ONCOFID-P статус Орфанного Лекарства, потенциального варианта лечения пациентов со злокачественной мезотелиомой плевры (MPM).

ONCOFID-P

К сожалению, вариантов лечения пациентов с MPM не так много. В 2020 году FDA одобрило комбинированное лечение Opdivo и YERVOY — первый новый вариант лечения за более чем 15 лет. Тем не менее, если ONCOFID-P окажется многообещающим в лечении пациентов, он сможет удовлетворить неудовлетворенную потребность.

Так что же такое ONCOFID-P? Это лечение сочетает паклитаксел, форму химиотерапии, с гиалуроновой кислотой. В конечном итоге гиалуроновая кислота помогает при лечении связываться с раковыми клетками, экспрессирующими CD44. Обычно CD44 играет роль в росте и пролиферации клеток. Таким образом, воздействуя на клетки, экспрессирующие CD44, лечение направлено на уменьшение размера опухоли и остановку прогрессирования рака. Из-за внутриплеврального введения он также должен быть относительно безопасным и хорошо переносимым.

В доклинических исследованиях было показано, что ONCOFID-P уменьшает размер опухоли и способствует созданию противоопухолевого микроокружения. В дальнейшем препарат будет исследован в клинических испытаниях. В прошлом ONCOFID-P также рассматривался как вариант лечения пациентов с инвазивным раком мочевого пузыря.

Злокачественная Мезотелиома Плевры (MPM)

Злокачественная мезотелиома плевры (MPM), хотя и встречается редко, но является наиболее распространенной формой мезотелиомы, составляющей около 75% диагнозов. В целом MPM — это агрессивный рак, который начинается в плевре (слизистой оболочке) легких. Этот рак вызывается воздействием асбеста и вдыханием волокон асбеста, которые попадают в легкие, вызывая раздражение, воспаление и, в конечном итоге, развитие MPM. Однако во многих случаях симптомы не проявляются раньше, чем через 20 лет после постановки диагноза. Прогноз обычно плохой, но может отличаться в зависимости от того, когда опухоль обнаружена. Симптомы включают:

• Одышка
• Затрудненное дыхание и глотание
• Ночная потливость
• Усталость
• Жидкость в легких
• Шишки на груди
• Лихорадка
• Непреднамеренная потеря веса
• Боль в груди, ребрах и пояснице
• Боль при дыхании
• Отек рук и / или лица
• Кашель с кровью