Согласно сообщению Market Watch, биофармацевтическая компания Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. недавно объявила о присвоении ей статуса Орфанного Лекарства Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США и Европейским Агентством по Лекарственным Средствам (EMA) для исследуемой терапии UX053. Это лекарство разрабатывается для лечения болезни накопления гликогена III типа. На данный момент компания планирует включить пациентов в клиническое испытание 1/2 фазы в конце этого года, которое будет оценивать экспериментальное лечение.
О Болезни Накопления Гликогена Типа III
Болезнь накопления гликогена типа III — это редкое нарушение обмена веществ, которое вызывает дефицит ферментов, расщепляющих гликоген. Ее еще называют болезнью Кори или болезнью Форбса. Он наследуется по рецессивному типу и вызывается мутациями в гене AGL. Признаки и симптомы этой болезни проявляются в раннем возрасте. Ранние симптомы включают недостаточное развитие, повышенный уровень печеночных ферментов, повышенное содержание жира в крови и низкий уровень сахара в крови. Могут возникать судороги, и увеличение печени может быть заметно позже в детстве; у одних пациентов он может отступить, а у других привести к печеночной недостаточности. Другие симптомы включают гипотонию, кардиомиопатию, восприимчивость к инфекциям, низкий рост и носовые кровотечения. Нет лекарства или одобренного лечения; лечение может включать добавление глюкозы, диету с высоким содержанием белка, добавку витамина D и трансплантацию печени. Чтобы узнать больше о болезни накопления гликогена III типа, нажмите здесь.
Об Обозначении Орфанных Лекарств
Обозначение Орфанных Лекарств играет аналогичную роль как в США, так и в ЕС и обычно используется для методов лечения, которые разрабатываются для лечения заболеваний, которые считаются редкими. Чтобы соответствовать требованиям, препарат должен либо удовлетворять неудовлетворенную в настоящее время медицинскую потребность, либо иметь потенциальные преимущества в эффективности или безопасности по сравнению с доступными в настоящее время вариантами лечения. В США получатели статуса Орфанного Лекарства пользуются рядом преимуществ, таких как отказ от определенных сборов, налоговые льготы и семилетний период эксклюзивности на рынке, если лекарство одобрено. В ЕС льготы включают освобождение от платы, поддержку протокола и период эксклюзивности на рынке продолжительностью десять лет.
