Иногда кажется, что в жизни не бывает золотой середины. В недавней статье от компании Bloomberg утверждается, что скорость, с которой FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) утверждает новые разработанные лекарства, вызывает тревогу во многих группах защитников прав потребителей.
В течение многих лет FDA подвергался критике за отставание от своего европейского коллеги в процессе одобрения. Теперь компания Bloomberg сообщает, что FDA США одобряет лекарства в таком быстром темпе, что компании ожидают одобрения и готовят свои последующие мероприятия заблаговременно.
Например, компания Global Blood Therapeutics открыла свой стенд в ноябре как раз к ежегодной конференции по гематологии перед февральской датой одобрения препарата. Её сроки оказались правильными, так как их препарат Оксбрита был одобрен для лечения серповидноклеточной анемии почти на три месяца раньше срока.
Обязательства FDA
Конечно, ускорение в решении приема этих препаратов в целом было хорошей новостью для пациентов с редкими заболеваниями. Похоже, что FDA взяло на себя обязательство продвигать эти лекарства вместе, чтобы облегчить бремя пациентов и, надеемся, спасти жизни.
В 2018 году FDA установило рекорд, одобрив пятьдесят девять новых методов лечения. Около трех четвертей этих утверждений были обозначены как приоритетные, что означает, что проверка будет завершена в течение шести месяцев.
Обычно FDA имеет десять месяцев, чтобы уведомить компанию о своем решении. Но в случае лекарственного средства с выдающимися преимуществами или, наоборот, если для этого заболевания существует мало лекарств, необходим приоритетный обзор. В конце этого года FDA одобрило лекарства всего за восемь недель.
Три компании, получившие одобрение от FDA — это Vertex Pharmaceutical, Novartis AG и BeiGene Ltd.
Компания Vertex разработала тройную комбинированную терапию при муковисцидозе, которая называется Трикафта (Trikafta). Препараты получили одобрение от FDA на пять месяцев раньше срока.
Компания Novartis подала заявку на одобрение своего препарата Adakveo для лечения серповидноклеточной анемии. Препарат был одобрен на шестьдесят два дня раньше, чем ожидалось.
Brukinsa, разработанная компанией BeiGene для лечения мантийноклеточная лимфома, была одобрена FDA за три месяца до крайнего срока.
Изменение в Процессе Утверждения
Изменения в процессе утверждения происходили постепенно в течение последних пяти лет и были частично связаны с достижениями в области генетики и биотехнологии. Эти достижения позволили фармацевтическим компаниям предоставлять улучшенные данные федеральным регулирующим органам.
Директор FDA Джанет Вудкок заявила, что в политике FDA не произошло никаких изменений. Вместо этого она соглашается с тем, что научные достижения помогли ускорить процесс утверждения.
Кроме того, компании могут чаще общаться с FDA. Это решает проблемы, которые являются проблематичными, и обычно продвигает процесс в первом приложении. Это, в сочетании с улучшенным сбором данных, создает более эффективную и быстро меняющуюся среду. В настоящее время ожидается одобрение более трех десятков лекарств.
Опасения по поводу безопасности
Сторонники безопасности пациентов предупреждают, что исследования показали, что проблемы возникли из-за ускорения процесса одобрения. Они утверждают, что данные клинических испытаний иногда объявляются как благоприятные после появления первых признаков ответа от нескольких участников исследования. Они добавляют, что лекарства поступают в продажу без достаточной информации о безопасности.
Это легко понять, когда нет других доступных вариантов лечения. Тем не менее, есть серьезные последствия, когда данные получены из небольшой исследовательской группы в течение короткого периода времени. Защитники пациентов говорят, что за последние десять лет критерии одобрения FDA были ослаблены.
Одно исследование показало, что лекарства, получившие ускоренное разрешение, имеют, по меньшей мере, сорок восемь процентов вероятности того, что их обязуют обновить предупреждение об их применении на упаковке. Другая проблема, которая часто возникает, — это требование обновить противопоказания к лекарству (когда использование препарата нежелательно). Это дополнительно ограничивает их использование. Обе эти проблемы встречаются чаще в лекарствах, которые были одобрены ускорено, чем в лекарствах, которые были одобрены в соответствии с традиционными методами.
Причина ускорения понятна в ситуациях, когда нет других доступных вариантов лечения. Тем не менее, есть серьезные последствия, если данные получены из небольшой исследовательской группы в течение короткого периода времени.
О Препарате Makena
Инъецируемый препарат Макена, разработанный компанией AMAG Pharmaceutical, является примером одного из возражений против ускорения приема лекарств. Организация Public Citizen утверждает, что препарат продается для снижения риска преждевременных родов без существенных доказательств его эффективности. Эта информация была обнародована только после того, как препарат был на рынке в течение многих лет.
Где Мы Проводим Черту?
Директор Джанет Вудкок предполагает, что система сможет работать, если будут обнаружены недостатки, как только лекарство поступит в продажу. Она сказала, что ожидается, что они иногда будут неправы. В этом отношении никогда не ошибаться означает возвращаться к более медленной системе и пациентам, ожидающим гораздо дольше своего лечения, которое может продлить жизнь.
Её коллега подчеркнул, что риск, связанный с быстрым одобрением, является «разумным». Он основывал свое мнение на том, что преимущества препарата могут перевесить его риск, если препарат лечит тяжелое заболевание или заболевание, которое угрожает жизни.
